ペムブロリズマブはプログラム死 1（PD-1）に対するヒト化モノクローナル抗体であり，進行非小細胞肺癌（NSCLC）に抗腫瘍効果を示し，とくにプログラム死リガンド 1（PD-L1）を発現する腫瘍での効果が高い．

非盲検第 3 相試験にて，PD-L1 発現腫瘍細胞の比率が 50%以上であり，上皮成長因子受容体（EGFR）遺伝子変異または未分化リンパ腫キナーゼ遺伝子転座を有しない未治療の進行 NSCLC 患者 305 例を，ペムブロリズマブ（固定用量 200 mg を 3 週ごと）を投与する群と，試験責任医師が選択したプラチナベース化学療法を受ける群に無作為に割り付けた．化学療法群で病勢進行が認められた患者は，ペムブロリズマブ群へクロスオーバーできることとした．主要エンドポイントは無増悪生存期間とし，放射線画像の盲検下での独立した中央判定により評価した．副次的エンドポイントは，全生存期間，客観的奏効率，安全性とした．

無増悪生存期間中央値は，ペムブロリズマブ群 10.3 ヵ月（95%信頼区間 [CI] 6.7～未到達）に対し，化学療法群 6.0 ヵ月（95% CI 4.2～6.2）であった（病勢進行または死亡のハザード比 0.50，95% CI 0.37～0.68，P＜0.001）．推定 6 ヵ月全生存率は，ペムブロリズマブ群 80.2%に対し，化学療法群 72.4%であった（死亡のハザード比 0.60，95% CI 0.41～0.89，P＝0.005）．ペムブロリズマブ群では，化学療法群と比較して奏効率が高く（44.8% 対 27.8%），奏効期間中央値が長く（未到達 [1.9 ヵ月以上～14.5 ヵ月以上] 対 6.3 ヵ月 [2.1 ヵ月以上～12.6 ヵ月以上]），あらゆるグレードの治療関連有害事象の発現率が低く（73.4% 対 90.0%），グレード 3～5 の治療関連有害事象の発現率も低かった（26.6% 対 53.3%）．

PD-L1 発現腫瘍細胞の比率が 50%以上の進行 NSCLC 患者において，ペムブロリズマブは，プラチナベース化学療法と比較して，無増悪生存期間と全生存期間が有意に長く，有害事象が少ないことに関連した．（Merck 社から研究助成を受けた．KEYNOTE-024 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02142738）