遺伝性血管性浮腫は C1 インヒビター蛋白の欠損（1 型）または機能異常（2 型）に起因する疾患で，障害をもたらし，死にいたる可能性がある．皮下注射に適したナノ濾過 C1 インヒビター製剤 CSL830 の第 2 相試験では，C1 インヒビター活性が，発作予防効果が期待される実用的な値になった．

国際前向き多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照用量設定第 3 相試験にて，1 型または 2 型の遺伝性血管性浮腫で，スクリーニング前の 3 ヵ月間のうち連続する 2 ヵ月間に発作が 4 回以上出現した患者を対象に，CSL830 の自己皮下注射の有効性と安全性を評価した．クロスオーバーデザインにより，患者を，40 IU/kg または 60 IU/kg の CSL830 を週 2 回，16 週間投与し，その後プラセボを 16 週間投与する群と，その逆の順序で投与する群の計 4 群に無作為に割り付けた．主要有効性エンドポイントは血管性浮腫の発作回数とした．副次的有効性エンドポイントは反応（CSL830 により発作回数がプラセボと比較して 50%以上減少）を示した患者の割合と，レスキュー投与を行った回数とした．

無作為化した 90 例のうち，79 例が試験を完了した．CSL830 の 40 IU/kg および 60 IU/kg は，プラセボと比較して，発作の出現率が低かった（40 IU の差の平均 －2.42 回/月，95%信頼区間 [CI] －3.38～－1.46；60 IU の差の平均 －3.51 回/月，95% CI －4.21～－2.81；両比較とも P＜0.001）．反応率は 40 IU 群 76%（95% CI 62～87），60 IU 群 90%（95% CI 77～96）であった．レスキュー投与を要した回数は，40 IU 群は 1.13 回/月であり，プラセボ群の 5.55 回/月より少なく，60 IU 群は 0.32 回/月であり，プラセボ群の 3.89 回/月より少なかった．有害事象（多くは軽度かつ一過性の局所反応）が発現した患者の割合は，CSL830 投与例とプラセボ投与例とで同程度であった．

遺伝性血管性浮腫の患者に C1 インヒビター皮下投与を週 2 回予防的に行った結果，急性発作の頻度が有意に低下した．（CSL Behring 社から研究助成を受けた．COMPACT 試験：EudraCT 登録番号 2013-000916-10，ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01912456）