甲状腺眼症は，グレーブス病（バセドウ病）患者によくみられる症状であるが，いまだに適切な治療がない．現在の薬物療法には主にステロイドが用いられているが，有効性が限られ，安全性に懸念がある．インスリン様成長因子 I 受容体（IGF-IR）の阻害は，眼症の基礎にある自己免疫学的病因を減弱させるための，新たな治療戦略である．

IGF-IR を阻害するヒトモノクローナル抗体テプロツムマブ（teprotumumab）の有効性と安全性を評価するために，中等度～重度の活動期眼症患者を対象に，多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照試験を行った．88 例を，プラセボ群と実薬群に無作為に割り付け，静脈内投与を 3 週ごとに計 8 回行った．主要エンドポイントは対象眼における治療効果とした．治療効果は，24 週の時点で，臨床的活動性スコア（スコアの範囲は 0～7 で，3 以上は活動期甲状腺眼症であることを示す）が 2 ポイント以上低下し，眼球突出が 2 mm 以上減少していることと定義した．副次的エンドポイントは，眼球突出，臨床的活動性スコア，バセドウ病眼症特異的 QOL 質問票の結果などとし，連続変数として測定した．有害事象も評価した．

intention-to-treat 集団において，24 週の時点で効果が認められたのは，実薬群では 42 例中 29 例（69%）であったのに対し，プラセボ群では 45 例中 9 例（20%）であった（P＜0.001）．治療には即効性があり，6 週の時点で効果が認められたのは，実薬群 42 例中 18 例（43%）とプラセボ群 45 例中 2 例（4%）であった（P＜0.001）．群間差は経時的に拡大した．薬物関連の有害事象は糖尿病患者における高血糖のみであり，糖尿病治療薬を調整することでコントロールされた．

活動期眼症の患者において，テプロツムマブは，プラセボと比較して眼球突出の軽減と，臨床的活動性スコアの低下に有効であった．（River Vision Development 社ほかから研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01868997）