ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 型（HTLV-1）は，成人 T 細胞白血病・リンパ腫（ATLL）のほか，難治性の神経慢性炎症性疾患である HTLV-1 関連脊髄症/熱帯性痙性対麻痺（HAM–TSP）を引き起こす．HAM–TSP 患者において，HTLV-1 は主に CCR4 陽性 T 細胞に感染して機能を変化させ，その結果脊髄の慢性炎症を引き起こす．われわれは HAM–TSP 患者を対象に，HTLV-1 に感染した細胞を標的とするヒト化抗 CCR4 モノクローナル抗体（モガムリズマブ）の有用性を評価した．

非対照第 1/2a 相試験において，グルココルチコイド治療により効果不十分な HAM–TSP 患者を対象に，モガムリズマブの安全性，薬物動態，有効性を評価した．第 1 相用量漸増試験では，21 例にモガムリズマブ（0.003 mg/kg，0.01 mg/kg，0.03 mg/kg，0.1 mg/kg，0.3 mg/kg のいずれか）を単回点滴静注し，85 日間経過観察した．このうち 19 例を第 2a 相試験に引き続き組み入れ，0.003 mg/kg，0.01 mg/kg，0.03 mg/kg のいずれかを 8 週ごと，または 0.1 mg/kg もしくは 0.3 mg/kg を 12 週ごとに 24 週間点滴静注した．

モガムリズマブは副作用で投与が制限されることなく最大用量（0.3 mg/kg）まで忍容された．発現頻度がもっとも高かった副作用はグレード 1 または 2 の皮疹（患者の 48%）であり，次いでリンパ球減少と白血球減少（いずれも 33%）であった．末梢血単核細胞中のプロウイルス量の用量依存的減少（投与 15 日目に 64.9%減少，95%信頼区間 [CI] 51.7～78.1）と，脳脊髄液中の炎症マーカーの用量依存的減少（投与 29 日目に CXCL10 濃度は 37.3%減少 [95% CI 24.8～49.8]，ネオプテリン濃度は 21.0%減少 [95% CI 10.7～31.4]）が認められ，これらの効果は第 2a 相試験期間中も追加投与により維持された．また痙性の改善が患者の 79%に認められ，運動障害の改善が 32%に認められた．

モガムリズマブにより，HTLV-1 感染細胞数と脳脊髄液中の炎症マーカーが減少した．また主な副作用は皮疹であった．今後は，モガムリズマブが HAM–TSP の臨床症状にもたらす効果について検証する必要がある．（日本医療研究開発機構，厚生労働省から研究助成を受けた．UMIN 臨床試験登録番号 UMIN000012655）