The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE

日本国内版

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日本語アブストラクト

October 1, 1998 Vol. 339 No. 14

重度骨形成不全症の子供におけるパミドロネートの周期的投与
CYCLIC ADMINISTRATION OF PAMIDRONATE IN CHILDREN WITH SEVERE OSTEOGENESIS IMPERFECTA

F.H. GLORIEUX AND OTHERS

背景

 重度骨形成不全症は,骨量減少,頻回骨折,進行性奇形,可動性の欠如および慢性骨痛を特徴とする疾患である.この疾患に対して有効な治療はない.われわれは,骨吸収に及ぼすビスフォスフォネートによる治療の効果を評価した.

方 法

 3 ~ 16 歳の重度骨形成不全症の子供 30 人に関する非対照観察試験において,われわれは,パミドロネート(平均±[ SD ]用量,1 年あたり 6.8 ± 1.1 mg / kg 体重)を 4 ~6 ヵ月間隔で 1.3 ~ 5.0 年間静脈内投与した.臨床状態,骨代謝回転を反映する生化学的特徴,腰椎の骨塩量,そして X 線撮影上での変化を治療のあいだ定期的に評価した.

結 果

 パミドロネートの投与により,アルカリフォスファターゼ血清濃度そしてカルシウムおよび I 型コラーゲン N -テロペプチドの尿中排泄は持続的に減少した.骨塩量の平均年間増加は 41.9 ± 29.0%で,骨塩量の正常からの偏位は,Z スコアによって示されるように,- 5.3 ± 1.2 から- 3.4 ± 1.5 に改善した.中手骨の皮質幅は 1 年あたり 27.0 ± 20.2%増加した.椎体の大きさの増加は新しい骨が形成されたことを示唆した.X 線撮影により確認した骨折の平均発生率は 1 年あたり 1.7%減少した(p < 0.001).パミドロネートによる治療は,骨折の治癒,成長速度,または成長板の外観を変化させなかった.可動性および外来通院の状態は子供 16 人において改善し,その他の 14 人では不変であった.子供全員が慢性疼痛および疲労の実質的な軽減を報告した.

結 論

 重度骨形成不全症の子供では,パミドロネートの定期的な静脈内投与により,臨床転帰が改善し,骨吸収が減少し,骨密度が増加した.

英文アブストラクト ( N Engl J Med 1998; 339 : 947 - 52. )