高比重リポ蛋白（HDL）コレステロール値は，心血管リスクと逆相関する．コレステリルエステル転送蛋白（CETP）阻害薬トルセトラピブ（torcetrapib）は，HDL コレステロール値を上昇させるが，この逆相関のメカニズムと関連する機能的効果は依然不明である．

冠動脈疾患の患者計 1,188 例に，血管内超音波検査を行った．低比重リポ蛋白（LDL）コレステロール値を 100 mg/dL（2.59 mmol/L）未満に低下させるためアトルバスタチンを投与した後，患者を，アトルバスタチン単独投与群またはアトルバスタチン＋トルセトラピブ 60 mg/日投与群に無作為に割り付けた．24 ヵ月後，910 例（77%）に再び血管内超音波検査を行い，疾患の進行を判定した．

24 ヵ月後，トルセトラピブ＋アトルバスタチン投与により，アトルバスタチン単独投与と比べて，HDL コレステロールの約 61%の相対的上昇と，LDL コレステロールの 20%の相対的低下がみられ，LDL コレステロール 対 HDL コレステロールの比は 1.0 未満に達した．トルセトラピブは，収縮期血圧 4.6 mmHg の上昇とも関連した．アテローム量の比率（主要有効性評価項目）は，アトルバスタチン単独群では 0.19%上昇し，トルセトラピブ＋アトルバスタチン群では 0.12%上昇した（P＝0.72）．副次的評価項目である標準化したアテローム量の変化に関しては，トルセトラピブを支持するわずかな効果が示されたが（P＝0.02），もっとも重篤な病変部位ではアテローム量の変化に有意差はみられなかった．

CETP 阻害薬トルセトラピブは，HDL コレステロールの大幅な上昇および LDL コレステロールの低下と関連していた．また，血圧の上昇とも関連しており，冠動脈硬化の進行に対する有意な抑制作用はみられなかった．こうした有効性の欠如には，この薬剤クラスの作用機序や，分子特異的な有害作用が関連している可能性がある．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00134173）