免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスに対する大量化学療法後の自家造血幹細胞移植は，標準的化学療法に比べて高い奏効率と優れた生存をもたらすと報告されているが，これら 2 つの治療法は無作為化試験で比較されたことがない．

AL アミロイドーシス患者を対象に，メルファランの大量静脈内投与後の自家造血幹細胞移植と，標準用量のメルファラン＋大量デキサメタゾンの併用投与とを比較する無作為化試験を実施した．新たに AL アミロイドーシスと診断された患者（年齢 18～70 歳）を，メルファランの大量静脈内投与＋自家幹細胞移植を行う群と，メルファランの経口投与＋デキサメタゾンの大量経口投与を行う群に無作為に割り付けた．

各群 50 例の患者を登録した．全生存期間を主要エンドポイントとし，intention-to-treat に基づいて結果を解析した．中央値 3 年間の追跡調査後，全生存期間の中央値の推定値は，メルファラン大量投与群で 22.2 ヵ月，メルファラン＋大量デキサメタゾンの併用投与群で 56.9 ヵ月であった（P＝0.04）．高リスクの AL アミロイドーシス患者では，全生存率は両群で同等であった．低リスクの AL アミロイドーシス患者では，3 年目の全生存率に有意ではないものの群間差が認められた（メルファラン大量投与群では 58%，メルファラン＋大量デキサメタゾンの併用投与群では 80%，P＝0.13）．

メルファランの大量投与と自家幹細胞移植の併用による AL アミロイドーシスの治療成績は，標準用量のメルファランとデキサメタゾンの併用による成績にまさるものではなかった．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00344526）