レナリドミド（lenalidomide）は，サリドマイドと類似しているが，安全性プロファイルの異なる経口免疫調節薬であり，再発または難治性の多発性骨髄腫に対して臨床的活性を有する．

多発性骨髄腫に対してこれまでに 1 種類以上の治療を受けたが，さらに治療を必要とする米国とカナダの患者を，28 日サイクルの 1～21 日目にレナリドミド 25 mg を投与する群と，プラセボを投与する群に無作為に割り付けた．両群には，最初の 4 サイクルの 1～4 日目，9～12 日目，17～20 日目に経口デキサメタゾン 40 mg の投与も行った．4 サイクル終了後は，デキサメタゾン 40 mg を 1～4 日目にのみ投与した．安全性，臨床反応，無増悪期間，全生存期間を評価した．

患者 177 例をレナリドミド群，176 例をプラセボ群に割り付けた．レナリドミド群の 108 例（61.0%）とプラセボ群の 35 例（19.9%）で，完全寛解，ほぼ完全寛解，部分寛解が得られた（P＜0.001）．完全寛解が得られたのはそれぞれ 14.1%，0.6%であった（P＜0.001）．無増悪期間の中央値は，レナリドミド群で 11.1 ヵ月，プラセボ群で 4.7 ヵ月であった（P＜0.001）．全生存期間の中央値は，それぞれ 29.6 ヵ月，20.2 ヵ月であった（P＜0.001）．グレード 3 または 4 の有害事象は，レナリドミド群の 85.3%，プラセボ群の 73.1%で報告された．これらの有害事象により，それぞれ 19.8%，10.2%の患者で試験を中止した．グレード 3 または 4 の好中球減少および静脈血栓塞栓症の頻度は，レナリドミド群のほうがプラセボ群よりも高かった（41.2% 対 4.6%，14.7% 対 3.4%，両比較について P＜0.001）．

再発・難治性多発性骨髄腫の患者に対して，レナリドミド＋デキサメタゾンの併用投与は，プラセボ＋デキサメタゾン併用投与よりも優れている．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00056160）