エルトロンボパグ（eltrombopag）は，血小板産生を刺激する新規の経口トロンボポエチン受容体作動薬である．血小板数を増加させ，HCV 感染の治療を促進する本剤の作用を，C 型肝炎ウイルス（HCV）関連肝硬変に伴う血小板減少症の患者において評価した．

血小板数が 20,000/mm³ 以上 70,000/mm³ 未満の HCV 関連肝硬変患者 74 例を，4 週間連日でエルトロンボパグ（1 日あたり 30 mg，50 mg，75 mg）を投与する群とプラセボを投与する群に無作為に割り付けた．主要エンドポイントは，4 週目の時点での血小板数が 100,000/mm³ 以上であることとした．その後 12 週間エルトロンボパグあるいはプラセボを継続しながら，ペグインターフェロンとリバビリンの投与開始を認めた．

4 週目にデータが得られた患者では，血小板数が用量依存的に 100,000/mm³ 以上にまで増加した．内訳は，プラセボ群 17 例中 0 例，エルトロンボパグ 30 mg 群 12 例中 9 例（75%），50 mg 群 19 例中 15 例（79%），75 mg 群 21 例中 20 例（95%）であった（P＜0.001）．エルトロンボパグまたはプラセボの投与を継続しながら抗ウイルス療法を開始した患者は，49 例であった（プラセボ群 18 例中 4 例，エルトロンボパグ 30 mg 群 14 例中 10 例，50 mg 群 19 例中 14 例，75 mg 群 23 例中 21 例）．エルトロンボパグまたはプラセボと併用した 12 週間の抗ウイルス療法は，エルトロンボパグ 30 mg 群の 36%，50 mg 群の 53%，75 mg 群の 65%と，プラセボ群の 6%で完了した．最初の 4 週間にもっとも多くみられた有害事象は頭痛であり，その後はインターフェロン療法に予想される有害事象が多くみられた．

エルトロンボパグ療法は，HCV 関連肝硬変に伴う血小板減少症患者の血小板数を増加させ，その結果，抗ウイルス療法の開始が可能となる．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00110799）