血管内皮増殖因子（VEGF）の発現は，甲状腺分化癌の特徴であり，進行性の腫瘍の動きと，臨床転帰の不良に関連している．モテサニブ二リン酸（motesanib diphosphate [AMG 706]）は，VEGF 受容体，血小板由来増殖因子受容体，KIT に対する新規の経口阻害薬である．

非盲検単群第 2 相試験で，進行性甲状腺分化癌の局所進行例，または転移性の放射性ヨード耐性例 93 例に，モテサニブ 125 mg を 1 日 1 回経口投与した．主要エンドポイントは，独立した X 線検査で評価した客観的奏効とした．追加エンドポイントは，奏効期間，無増悪生存期間，安全性，血清サイログロブリン濃度の変化などとした．

93 例のうち，57 例（61%）が甲状腺乳頭癌であった．客観的奏効率は 14%であった．患者の 67%で病態が安定し，35%で病態安定が 24 週間以上持続した．8%で病態が進行した．奏効期間の中央値の Kaplan-Meier 推定値は 32 週であった（95%信頼区間 [CI] の下限が 24，上限はイベント数が不十分であったため推定不能であった）．無増悪生存期間の中央値は推定 40 週であった（95% CI 32～50）．サイログロブリンの分析を行った 75 例では，81%で投与期間中に血清サイログロブリン濃度がベースライン値と比較して低下した．治療に関連した有害事象で頻度が高かったのは，下痢（患者の 59%），高血圧（56%），疲労（46%），体重減少（40%）であった．

モテサニブにより，進行性甲状腺分化癌の進行例または転移例で部分奏効が得られた．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00121628）