非小細胞肺癌のサブグループでは，EML4 と未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）から成る発癌性融合遺伝子が認められ，この遺伝子は非小細胞肺癌の 2～7%で生じる．ALK チロシンキナーゼの経口低分子阻害薬クリゾチニブ（crizotinib）（PF-02341066）の初期段階の臨床試験で，このような腫瘍に対する ALK 阻害の治療有効性を検討した．

非小細胞肺癌患者約 1,500 例の腫瘍検体について ALK 再構成の有無を検討するためのスクリーニングを行い，この臨床試験に適格な ALK 陽性進行癌患者 82 例を同定した．大部分の患者に治療歴があった．これらの患者を，クリゾチニブの第 1 相用量漸増試験で推奨用量 250 mg 1 日 2 回 28 日サイクルが確立されたあとに開始された拡大コホート試験に登録した．有害事象と治療反応について患者を評価した．

ALK 再構成の認められた患者は，再構成の認められなかった患者に比べ年齢が低い傾向があり，大部分は喫煙歴がほとんどまたはまったくなく，腺癌を有していた．平均治療期間 6.4 ヵ月の時点での全奏効率は 57%（82 例中 47 例；部分奏効の確認 46 例，完全奏効の確認 1 例）であり，27 例（33%）で病勢安定（SD）が得られた．82 例中 63 例（77%）はデータカットオフ時点でクリゾチニブの投与を継続しており，6 ヵ月無増悪生存率は推定 72%であり，この試験での生存期間中央値には達していない．クリゾチニブにより，グレード 1 または 2（軽度）の消化器系の副作用が認められた．

ALK 再構成の認められる肺腫瘍において ALK を阻害すると，大部分の患者で腫瘍縮小または SD を得ることができた．（Pfizer 社ほかから研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT00585195）