C1 インヒビターの欠損に起因する遺伝性血管性浮腫は，腫脹の反復性急性発作を特徴とし，痛みを伴うことも，ときには生命に関わることもある．

遺伝性血管性浮腫の治療におけるナノ濾過 C1 インヒビター濃縮製剤の有効性について，2 つの無作為化試験を行った．第一の試験では，遺伝性血管性浮腫の急性発作に対する治療効果について，ナノ濾過 C1 インヒビター濃縮製剤とプラセボとで比較した．計 68 例（C1 インヒビター群 35 例，プラセボ群 33 例）に試験薬（各 1,000 単位）を 1 回または 2 回静注した．主要エンドポイントは，明らかな症状の改善が得られるまでの時間とした．第二の試験は遺伝性血管性浮腫患者 22 例を対象にしたクロスオーバー試験で，1 期間を 12 週とし，週 2 回のナノ濾過 C1 インヒビター濃縮製剤（1,000 単位）の予防的静注とプラセボとを 1 期間ずつ 2 期間で比較した．主要エンドポイントは期間あたりの血管性浮腫の発作回数とし，対照は各患者自身とした．

第一の試験では，明らかな症状改善までの時間の中央値は，C1 インヒビター群では 2 時間であったのに対し，プラセボ群では 4 時間を超えていた（P＝0.02）．第二の試験では，12 週あたりの発作回数は，C1 インヒビター群では 6.26 回であったのに対し，プラセボ群で 12.73 回であった（P＜0.001）．C1 インヒビター群では，発作の重症度と持続時間，非盲検の救済治療の必要性，腫脹の総持続日数にも有意な減少が認められた．

遺伝性血管性浮腫の患者において，ナノ濾過 C1 インヒビター濃縮製剤の投与により急性発作の持続時間は短縮した．ナノ濾過 C1 インヒビター濃縮製剤の予防的投与により，急性発作の頻度は減少した．（Lev Pharmaceuticals 社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT00289211，NCT01005888，NCT00438815，NCT00462709）