常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の経過には，多くの場合疼痛，高血圧，腎不全を伴う．非臨床研究では，バソプレシン V₂ 受容体拮抗薬が嚢胞の増大を抑制し，腎機能の低下を遅延させることが示されている．

3 年間の第 3 相多施設共同二重盲検プラセボ対照試験において，総腎容積 750 mL 以上で，推定クレアチニンクリアランス 60 mL/分以上の ADPKD を有する 18～50 歳の患者 1,445 例を，V₂ 受容体拮抗薬トルバプタンを各患者の最大耐用量で 1 日 2 回，3 回投与する群と，プラセボを投与する群に 2：1 の割合で無作為に割り付けた．主要エンドポイントは総腎容積の年間変化率とした．一連の副次的エンドポイントは，臨床的進行（腎機能，腎臓痛，高血圧，アルブミン尿の悪化と定義）までの期間，腎機能低下率などの複合とした．

3 年間で，総腎容積の増加は，トルバプタン群では年間 2.8%（95%信頼区間 [CI] 2.5～3.1）であったのに対し，プラセボ群では年間 5.5%（95% CI 5.1～6.0，P＜0.001）であった．複合エンドポイントは，トルバプタンのほうがプラセボよりも優れており（追跡 100 人年あたり 44 件 対 50 件，P＝0.01），腎機能の悪化率（追跡 100 人年あたり 2 件 対 5 件，P＜0.001）と，腎臓痛の悪化率（追跡 100 人年あたり 5 件 対 7 件，P＝0.007）が低かった．トルバプタンは，腎機能低下の遅延（血清クレアチニン値の逆数で年間 －2.61 [mg/mL]^－1 対 －3.81 [mg/mL]^－1，P＜0.001）と関連していた．ADPKD に関連する有害事象はトルバプタン群のほうが少なかったが，水利尿（電解質を含まない水の排泄）に関連するイベントと ADPKD に関連しない肝臓の有害事象は多く，中止率がより高いこと（23% 対 プラセボ群 14%）に寄与した．

ADPKD の患者において，トルバプタンは，プラセボと比較して 3 年にわたり総腎容積の増加と腎機能の低下を遅延させたが，有害事象による，より高い中止率と関連していた．（Otsuka Pharmaceuticals 社，Otsuka Pharmaceutical Development and Commercialization 社から研究助成を受けた．TEMPO 3:4 ClinicalTrials.gov 番号：NCT00428948）