C 型肝炎ウイルス（HCV）の安定性と増殖は，HCV ゲノムと肝臓発現マイクロ RNA-122（miR-122）との機能的相互作用に依存する．ミラヴィルセン（miravirsen）は，成熟 miR-122 を安定性の高いヘテロ二本鎖に解離してその機能を阻害する，ロックド核酸修飾 DNA ホスホロチオエート アンチセンス オリゴヌクレオチドである．

世界 7 施設で，慢性 HCV 遺伝子型 1 型感染患者 36 例を対象に，ミラヴィルセンの安全性と有効性を評価する第 2a 相試験を行った．患者を，29 日間に，ミラヴィルセンを 3 mg/kg 体重，5 mg/kg 体重，7 mg/kg 体重のいずれかの用量で週 1 回，計 5 回皮下注射する群と，プラセボを投与する群に無作為に割り付けた．無作為化後 18 週まで患者を追跡した．

ミラヴィルセンにより，HCV RNA 量は用量依存的に低下し，この低下は治療終了後も持続した．ミラヴィルセン群での HCV RNA 量（log₁₀ IU/mL）のベースラインからの最大低下量の平均は，3 mg/kg 群で 1.2（P＝0.01），5 mg/kg 群で 2.9（P＝0.003），7 mg/kg 群で 3.0（P＝0.002）であったのに対し，プラセボ群では 0.4 であった．治療後 14 週間の追跡期間中に，5 mg 群の 1 例と 7 mg 群の 4 例では HCV RNA が検出されなかった．用量制限にいたる有害事象や，HCV ゲノムの miR-122 結合部位におけるエスケープ変異は認められなかった．

慢性 HCV 遺伝子型 1 型感染患者に対するミラヴィルセン投与により，ウイルスの耐性を示す所見を認めることなく，HCV RNA 量は持続的に用量依存的に低下した．（Santaris Pharma 社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT01200420）