サイトメガロウイルス（CMV）感染症の予防に利用可能な抗ウイルス薬は，高頻度の毒性作用と耐性の発現によって使用が制限されている．CMX001 は，CMV およびその他の二本鎖 DNA ウイルスに対して強力な in vitro 活性をもつ．われわれは，同種造血細胞移植を受けた患者において CMX001 の安全性と抗 CMV 活性を評価した．

2009 年 12 月～2011 年 6 月に，評価可能なデータが得られた患者 230 例を試験に登録した．27 施設から登録したこれらの CMV 血清反応陽性の成人移植レシピエントを，CMX001 またはプラセボの経口投与に 3：1 の割合で無作為に割り付けた．CMX001 は用量漸増二重盲検デザインに従い，5 つのコホートに割り付けた．無作為化は，急性移植片対宿主病と血漿中 CMV DNA の有無によって層別化して行った．試験薬の投与は生着後 9～11 週間行い，移植後 13 週目までとした．PCR による血漿中 CMV DNA の解析を週 1 回行った．CMV DNA 量が治療を要するレベルであった患者では，試験薬を中止し，CMV 感染症に対する先制治療を行った．主要エンドポイントは CMV イベントとし，CMV 感染症，または試験薬を中止した際の血漿中 CMV DNA 量が＞200 コピー/mL と定義した．解析は intention-to-treat 集団を対象に行った．

CMV イベントの発生率は，CMX001 100 mg を週 2 回投与した患者において，プラセボを投与した患者と比較して有意に低かった（10% 対 37%，リスク差 －27 パーセントポイント，95%信頼区間 －42～－12，P＝0.002）．CMX001 200 mg 週 1 回またはそれ以上投与した患者では下痢が高頻度に認められ，200 mg 週 2 回で用量制限毒性となった．骨髄抑制と腎毒性は認められなかった．

造血細胞移植レシピエントにおいて，CMX001 100 mg 週 2 回の経口投与により，CMV イベントの発生率が有意に低下した．この集団においては，CMX001 200 mg 週 2 回投与で下痢が用量制限毒性となった．（Chimerix 社から研究助成を受けた．CMX001-201 ClinicalTrials.gov 番号：NCT00942305）