エクリズマブは，終末補体活性化を阻害する補体蛋白 C5 に対するヒト化モノクローナル抗体であり，発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の合併症を予防し，QOL と全生存を改善することが明らかにされているが，妊娠中の女性におけるエクリズマブの使用に関するデータは少ない．

PNH の女性の妊娠に関するデータを得るための質問票を作成し，国際 PNH 専門家会議の会員と，国際 PNH 登録に参加している医師に送付した．出生した児の出生および発達の記録と，母親の有害事象を検討することにより，PNH の妊娠女性におけるエクリズマブの安全性と有効性を評価した．

質問票 94 通を送付し，75 通の返送があり，回答率は 80%であった．PNH の女性 61 例における 75 件の妊娠に関するデータを評価した．母親の死亡はなく，胎児死亡は 3 例（4%）であった．妊娠第 1 期の流産は 6 件（8%）であった．赤血球輸血の必要性は妊娠中に上昇し，妊娠前の 6 ヵ月間では 1 ヵ月あたり平均 0.14 単位であったのが，妊娠中は 0.92 単位に増加した．16 件の妊娠で血小板輸血が行われた．妊娠第 1 期を過ぎた妊娠の 54%で，エクリズマブの投与量または投与頻度の増加を余儀なくされた．妊娠の 88%で低分子ヘパリンが使用された．出血イベントは 10 件，血栓イベントは 2 件あり，血栓イベントはいずれも産褥期に発生していた．22 件（29%）の出産が早産であった．臍帯血 20 検体でエクリズマブが検出されるかどうかを検討したところ，7 検体でエクリズマブが検出された．乳児 25 例が母乳栄養で，このうち 10 例で母乳中にエクリズマブが検出されるかどうか検討したが，いずれの例にもエクリズマブは検出されなかった．

胎児生存率が高かったこと，母体合併症の発生率が低かったことから示されるように，PNH の妊娠女性に対するエクリズマブは有用であった．（ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01374360）