AVI-7288 は，マールブルグウイルス（MARV）の核蛋白をコードするウイルスメッセンジャー RNA を標的とする正電荷を帯びたホスホロジアミデートモルホリノオリゴマーである．AVI-7288 のヒトにおける安全性は明らかにされていない．

AVI-7288 の有効性を，非ヒト霊長類における MARV への致死的実験感染を含む一連の試験により評価した．AVI-7288 の安全性は，健常なヒト 40 例（各用量につき 8 例）を対象とした無作為化反復投与用量漸増試験において，AVI-7288 （1 mg，4 mg，8 mg，12 mg，16 mg/kg 体重）点滴静注を 1 日 1 回，14 日間行う群と，プラセボ投与群に 3：1 の割合で割り付け評価した．ヒトで感染防御効果が得られる用量を，感染した非ヒト霊長類，感染していない非ヒト霊長類，感染していないヒトで薬物動態パラメータを比較して推定した．

感染した非ヒト霊長類における生存率は用量依存的であり，AVI-7288 0 mg，3.75 mg，7.5 mg，15 mg，20 mg，30 mg/kg を投与したサルで，それぞれ 0%，30%，59%，87%，100%，100%であった（全群の生存率の比較に log-rank 検定を用いた場合 P＜0.001）．ヒトにおいて，最大 16 mg/kg/日の用量では，安全性の問題は確認されなかった．重篤な有害事象は報告されなかった．薬物曝露量（薬物血中濃度–時間曲線下面積）は，非ヒト霊長類，ヒトともに用量依存的であった．薬物クリアランスは用量に依存しなかったが，非ヒト霊長類のほうがヒトよりも高かった．ヒトで感染防御効果が得られる用量は，最初は薬物曝露量に基づき，9.6 mg/kg/日（95%信頼区間 6.6～12.5），14 日間と推定された．モンテカルロ法を用いると，非ヒト霊長類での幾何平均防御薬物曝露にマッチさせるために，11 mg/kg/日が支持された．

この試験は，非ヒト霊長類での有効性と，ヒトでの薬物動態データに基づき，AVI-7288 がヒトにおける MARV 感染に対して，曝露後の予防薬となる可能性があることを示している．（米国国防総省から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01566877）