フックス角膜内皮ジストロフィなどの角膜内皮細胞（CEC）障害は，角膜の含水量に異常をきたし，水疱性角膜症として知られる角膜混濁と視力低下を引き起こす．われわれは，Rho キナーゼ（ROCK）阻害薬を添加した培養ヒト CEC を前房内に注入することで，注入細胞の生着により CEC 密度が増加するかどうかを検討した．

CEC が検出不能となった水疱性角膜症 11 例を対象に非対照単群試験を行った．ドナー角膜から継代培養したヒト CEC 1×10⁶ 個に ROCK 阻害薬を添加し（最終量 300μL），前房内に注入した．細胞注入後は細胞接着を促すために患者に 3 時間腹臥位をとらせた．主要アウトカムは，細胞注入後 24 週における，角膜中央部の CEC 密度が 500 個/mm² 以上に増加し，かつ，角膜透明性を回復することの達成とした．副次アウトカムは，細胞注入後 24 週において，角膜厚が 630μm 未満であることと，ランドルト環視力検査で 2 段階以上に相当する最高矯正視力の向上とした．

細胞注入後 24 週において，治療した 11 眼中 11 眼（100%，95%信頼区間 [CI] 72～100）で CEC 密度は 500 個/mm² を超えており（範囲 947～2,833），うち 10 眼では 1,000 個/mm² を超えていた．11 眼中 10 眼（91%，95% CI 59～100）で角膜厚 630μm 未満（範囲 489～640）に回復し，最高矯正視力の 2 段階以上の向上は 11 眼中 9 眼（82%，95% CI 48～98）で認められた．

水疱性角膜症患者 11 例に ROCK 阻害薬を用いた培養ヒト CEC 注入を行い，24 週間後に CEC 密度の増加が認められた．（日本医療研究開発機構ほかから研究助成を受けた．UMIN 臨床試験登録番号 UMIN000012534）