片頭痛の成因にはカルシトニン遺伝子関連ペプチド受容体が関与していることが示唆されている．リメゲパント（rimegepant）は，経口投与される小分子カルシトニン遺伝子関連ペプチド受容体拮抗薬であり，片頭痛の急性期治療に有効である可能性がある．

多施設共同二重盲検第 3 相試験で，1 年以上の片頭痛の既往があり，中等度または重度の片頭痛発作が月に 2～8 回起こる成人を，1 回の片頭痛発作に対する治療としてリメゲパント 75 mg を経口投与する群と，マッチさせたプラセボを投与する群に無作為に割り付けた．主要エンドポイントは，痛みの消失と，患者が認識する（痛み以外の）もっともつらい症状の消失とし，ともにリメゲパントまたはプラセボの投与後 2 時間の時点で評価した．

1,186 例をリメゲパント群（594 例）とプラセボ群（592 例）に無作為に割り付けた．このうちリメゲパント群の 537 例とプラセボ群の 535 例で有効性の評価を行いえた．有効性が評価された患者全体の平均年齢は 40.6 歳で，88.7%が女性であった．修正 intention-to-treat 解析では，投与後 2 時間の時点で痛みが消失していた患者の割合は，リメゲパント群 19.6%，プラセボ群 12.0%であった（絶対差 7.6 パーセントポイント，95%信頼区間 [CI] 3.3～11.9，P＜0.001）．投与後 2 時間の時点でもっともつらい症状が消失していた患者の割合は，リメゲパント群 37.6%，プラセボ群 25.2%であった（絶対差 12.4 パーセントポイント，95% CI 6.9～17.9，P＜0.001）．とくに頻度が高かった有害事象は悪心と尿路感染症であった．

経口カルシトニン遺伝子関連ペプチド受容体拮抗薬リメゲパントによる片頭痛発作の治療は，プラセボと比較して，痛みが消失していた患者の割合と，もっともつらい症状が消失していた患者の割合が高かった．（バイオヘイブン ファーマシューティカルズ社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03237845）