補体 C5a 受容体阻害薬のアバコパン（avacopan）は，抗好中球細胞質抗体（ANCA）関連血管炎の治療薬として研究されている．

無作為化比較試験で，ANCA 関連血管炎の患者を，アバコパン 30 mg を 1 日 2 回経口投与する群と，プレドニゾン（prednisone）を用量漸減スケジュールで経口投与する群に 1：1 の割合で割り付けた．全例がシクロホスファミド（続いてアザチオプリン）またはリツキシマブの投与を受けた．1 つ目の主要エンドポイントは寛解とし，26 週の時点でバーミンガム血管炎活動性スコア（BVAS；0～63 で，スコアが高いほど疾患活動性が高いことを示す）が 0 であり，直近の 4 週間にグルココルチコイド使用歴がないことと定義した．2 つ目の主要エンドポイントは持続的寛解とし，26 週と 52 週の両時点での寛解と定義した．両エンドポイントについて，非劣性（マージンは 20 パーセントポイント）と優越性を検証した．

331 例が無作為化され，166 例がアバコパン群，165 例がプレドニゾン群に割り付けられた．ベースライン時の BVAS の平均値は両群とも 16 であった．26 週の時点での寛解（1 つ目の主要エンドポイント）は，アバコパンを投与した 166 例中 120 例（72.3%）とプレドニゾンを投与した 164 例中 115 例（70.1%）に認められた（推定公差 3.4 パーセントポイント，95%信頼区間 [CI] －6.0～12.8，非劣性の P＜0.001，優越性の P＝0.24）．52 週の時点での持続的寛解（2 つ目の主要エンドポイント）は，アバコパンを投与した 166 例中 109 例（65.7%）とプレドニゾンを投与した 164 例中 90 例（54.9%）に認められた（推定公差 12.5 パーセントポイント，95% CI 2.6～22.3，非劣性の P＜0.001，優越性の P＝0.007）．重篤な有害事象（血管炎の悪化を除く）は，アバコパンを投与した患者の 37.3%とプレドニゾンを投与した患者の 39.0%に発現した．

ANCA 関連血管炎の患者を対象とした今回の試験では，アバコパンはプレドニゾン漸減に対して，26 週の時点での寛解に関して非劣性を示したものの優越性は示さず，52 週の時点での持続的寛解に関しては優越性を示した．全例がシクロホスファミドまたはリツキシマブの投与を受けた．アバコパンの 52 週以降の安全性と臨床効果は，今回の試験では検討されなかった．（ケモセントリクス社から研究助成を受けた．ADVOCATE 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02994927）