バリシチニブをはじめとするヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬は，サイトカインシグナル伝達を阻害する薬剤であり，いくつかの自己免疫疾患に有効な疾患修飾薬である．バリシチニブが，1 型糖尿病におけるβ細胞機能を維持させるかどうかは明らかでない．

第 2 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で，1 型糖尿病の診断後 100 日以内の患者を，バリシチニブ（4 mg 1 日 1 回）を 48 週間経口投与する群と，マッチさせたプラセボを投与する群に割り付けた．主要転帰は C-ペプチド濃度の平均値とし，48 週の時点で行った 2 時間混合食負荷試験中の，濃度–時間曲線下面積から算出した．副次的転帰は，糖化ヘモグロビン値のベースラインからの変化，1 日インスリン量，持続血糖測定により評価した血糖コントロールの指標などとした．

計 91 例の患者が，バリシチニブ（60 例）またはプラセボ（31 例）の投与を受けた．48 週の時点での混合食負荷後の C-ペプチド濃度の平均値の中央値は，バリシチニブ群で 0.65 nmol/L/分（四分位範囲 0.31～0.82），プラセボ群で 0.43 nmol/L/分（四分位範囲 0.13～0.63）であった（P＝0.001）．48 週の時点での 1 日インスリン量の平均値は，バリシチニブ群で 0.41 U/kg 体重/日（95%信頼区間 [CI] 0.35～0.48），プラセボ群で 0.52 U/kg/日（95% CI 0.44～0.60）であった．糖化ヘモグロビン値は 2 群で同程度であった．しかし，48 週の時点での，持続血糖測定により求めた血糖値の変動係数の平均値は，バリシチニブ群で 29.6%（95% CI 27.8～31.3），プラセボ群で 33.8%（95% CI 31.5～36.2）であった．有害事象の頻度と重症度は 2 群で同程度であり，バリシチニブ，プラセボのいずれかによる重篤な有害事象はなかった．

1 型糖尿病を最近発症した患者において，バリシチニブの 1 日 1 回，48 週間の投与は，混合食負荷後の C-ペプチド濃度の平均値から推定したβ細胞機能を維持させると思われた．（JDRF インターナショナルほかから研究助成を受けた．BANDIT 試験：Australian New Zealand Clinical Trials Registry 番号 ACTRN12620000239965）