胞巣状軟部肉腫（ASPS）は，予後不良のまれな軟部肉腫であり，確立された治療法はない．最近，免疫チェックポイント阻害薬の有望な反応が報告されている．

進行 ASPS の成人患者と小児患者を対象として，抗プログラム細胞死リガンド 1（PD-L1）抗体薬アテゾリズマブ（atezolizumab）の研究者主導多施設共同単群第 2 相試験を行った．アテゾリズマブを 1,200 mg（18 歳以上の患者），または 1,200 mg を上限として 15 mg/kg 体重（18 歳未満の患者）の用量で，21 日ごとに静脈内投与した．試験のエンドポイントは，固形癌治療効果判定基準（RECIST）バージョン 1.1 に基づく客観的奏効，奏効期間，無増悪生存のほか，多段階の薬物作用の薬力学的バイオマーカーなどとした．

52 例が評価された．客観的奏効は 52 例中 19 例（37%）に認められ，内訳は完全奏効 1 例，部分奏効 18 例であった．奏効までの期間の中央値は 3.6 ヵ月（範囲 2.1～19.1），奏効期間の中央値は 24.7 ヵ月（範囲 4.1～55.8），無増悪生存期間の中央値は 20.8 ヵ月であった．7 例が 2 年間投与を受けたあとに休薬し，データカットオフ日まで奏効が維持された．グレード 4 または 5 の治療関連有害事象は記録されなかった．ベースライン時のプログラム細胞死 1 （PD-1）と PD-L1 の発現状況に差があったにもかかわらず，奏効が認められた．

アテゾリズマブは，進行 ASPS 患者の約 1/3 に持続的奏効をもたらすのに有効であった．（米国国立がん研究所ほかから研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03141684）