治療歴のある 12 歳以上の重症血友病 A 患者を対象としたエフアネソクトコグ アルファの週 1 回の定期補充療法の試験では，試験前に受けていた第 VIII 因子製剤の定期補充療法と比較して，第 VIII 因子活性が高い状態で維持され，良好な出血抑制効果が認められた．12 歳未満の重症血友病 A 患者に対するエフアネソクトコグ アルファ投与の転帰に関するデータは限られている．

治療歴のある 12 歳未満の重症血友病 A 患者を対象に，第 3 相非盲検試験を行った．患児に，エフアネソクトコグ アルファ（50 IU/kg 体重）を週 1 回投与する定期補充療法を 52 週間行った．主要エンドポイントは，第 VIII 因子インヒビター（第 VIII 因子に対する中和抗体）の発生とした．副次的エンドポイントは，治療を要した出血エピソードの年間発生率，出血に対する治療，安全性，薬物動態などとした．

男性患児 74 例（6 歳未満 38 例，6 歳～12 歳未満 36 例）を登録した．第 VIII 因子インヒビターの発生は認められなかった．有害事象の大部分は重篤なものではなかった．試験担当医師によりエフアネソクトコグ アルファに関連すると評価された重篤な有害事象はなかった．プロトコルに従って投与を受けた 73 例では，出血の年間発生率の中央値は 0.00（四分位範囲 0.00～1.02），負の二項モデルに基づく平均値は 0.61（95%信頼区間 0.42～0.90）であった．治療を要した出血エピソードは 47 例（64%）で発生せず，自然出血エピソードは 65 例（88%）で発生せず，関節内出血エピソードは 61 例（82%）で発生しなかった．出血エピソードは 43 件発生し，うち 41 件（95%）はエフアネソクトコグ アルファ注射 1 回で消失した．定常状態で第 VIII 因子活性の平均値 40 IU/dL 超が維持されたのは投与後 3 日間，10 IU/dL 超が維持されたのは投与後ほぼ 7 日間であった．終末相半減期の幾何平均値は 40.0 時間であった．

重症血友病 A の小児において，エフアネソクトコグ アルファの週 1 回の定期補充療法により，第 VIII 因子活性は投与後 3 日間は正常～ほぼ正常（40 IU/dL 超），投与後ほぼ 7 日間は 10 IU/dL 超と，高い値が維持され，出血抑制効果が認められた．エフアネソクトコグ アルファは，主に重篤でない有害事象と関連した．（サノフィ社，ソビ社から研究助成を受けた．XTEND-Kids 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT04759131）