癌の第 1 相臨床試験に関するこれまでの総説では，治療奏効率は 4～6%，毒性に関連した死亡率は 0.5%と報告されている．この結果には，現在行われている癌の第 1 相臨床試験の数値が反映されていない可能性がある．

米国国立癌研究所の癌治療評価プログラム（Cancer Therapy Evaluation Program）が助成し，1991～2002 年に開始された，小児科を除くすべての癌の第 1 相臨床試験を再調査した．治療奏効率，安定率，グレード 4 の毒性事象の発生率，治療に関連した死亡率を報告する．

11,935 人を対象とした 460 件の臨床試験を分析した．全例を毒性について評価し，うち 10,402 例は治療への反応についても評価した．全奏効率（完全寛解と部分寛解を合せた割合）は 10.6%であったが，試験ごとに大きなばらつきがみられた．1 種類の化学療法剤のみで試験を行った「古典的な」第 1 相臨床試験は全試験のわずか 20%を占めるにすぎず，奏効率は 4.4%であった．米国食品医薬品局から承認を受けた抗癌剤を少なくとも 1 種類使用した臨床試験が全体の 46.3%を占め，奏効率は 17.8%であった．さらに 34.1%の被験者が安定，または部分寛解に満たない状態であった．毒性事象に起因する全死亡率は 0.49%であった．グレード 4 の毒性事象に関する個別のデータが得られた 3,465 例のうち，14.3%にグレード 4 の毒性事象が 1 回以上発現していた．

癌の第 1 相臨床試験における全奏効率は，古典的な第 1 相臨床試験については変化がないものの，以前に報告された数値よりも高い．また，毒性に関連した死亡率には変化がみられていない．しかし，反応率や毒性の発生率は，癌の第 1 相臨床試験の種類によって異なっている．