ホモ接合性家族性高コレステロール血症の患者では，コレステロール値が著しく上昇し，薬物療法に対する反応性が乏しい．また，これらの患者では早発性心血管疾患のリスクが非常に高い．ミクロゾームトリグリセリド転移蛋白の阻害が，これらの患者のコレステロール値を低下させるのに有効である可能性がある．

ホモ接合性家族性高コレステロール血症の患者 6 例を対象に用量漸増試験を実施し，ミクロゾームトリグリセリド転移蛋白阻害薬である BMS-201038 の，脂質レベルに対する効果，忍容性，安全性を評価した．脂質低下療法はすべて治療開始 4 週間前から中止した．患者に BMS-201038 を異なる 4 用量（0.03，0.1，0.3，1.0 mg/kg 体重/日）でそれぞれ 4 週間投与し，4 週間のウォッシュアウト期間後を最後の受診とした．脂質レベルの解析，安全性に関する検査値の解析，および磁気共鳴画像法による肝脂肪量の測定を，試験期間を通じて実施した．

すべての患者が，最大用量である 1.0 mg/kg/日に忍容性を示した．この用量での治療により，ベースラインから LDL コレステロール値が 50.9%，アポリポ蛋白 B 値が 55.6%低下した（両比較について P＜0.001）．薬物動態研究から，アポリポ蛋白 B 産生の著しい低下が示された．もっとも重篤な有害事象は，肝アミノトランスフェラーゼ値の上昇と肝脂肪蓄積であり，蓄積量は最大用量で 10%未満～40%超であった．

ホモ接合性家族性高コレステロール血症の患者において，BMS-201038 を用いたミクロゾームトリグリセリド転移蛋白の阻害により，アポリポ蛋白 B の産生が低下し，それに伴って LDL コレステロール値が低下した．しかし，この治療は，肝アミノトランスフェラーゼ値の上昇ならびに肝脂肪蓄積と関連した．