貧血は重症患者によくみられ，赤血球輸血による治療が行われることが多いが，赤血球輸血は転帰不良と関連する．われわれは，遺伝子組換えヒトエリスロポエチン（エポエチンα）による治療が，赤血球輸血の必要性を低減するという仮説を立てた．

この前向き無作為化プラセボ対照試験では，集中治療室への入院後 48～96 時間が経過した内科患者，外科患者，外傷患者 1,460 例を登録した．最長 3 週間にわたり，エポエチンα（40,000 U）またはプラセボを週 1 回投与し，患者を 140 日間追跡調査した．主要エンドポイントは，赤血球輸血を受けた患者の割合とした．副次的エンドポイントは，輸血された赤血球の単位数，死亡率，ベースラインからのヘモグロビン濃度の変化とした．

エポエチンα療法では，プラセボと比較して，赤血球輸血を受けた患者数（エポエチンα群 対 プラセボ群の相対リスク 0.95，95%信頼区間 [CI] 0.85～1.06），および輸血された赤血球単位数の平均値（±SD）（エポエチンα群 4.5±4.6 単位，プラセボ群 4.3±4.8 単位；P＝0.42）のいずれも減少しなかった．しかし，29 日目のヘモグロビン濃度の上昇は，エポエチンα群のほうがプラセボ群よりも大きかった（1.6±2.0 g/dL 対 1.2±1.8 g/dL，P＜0.001）．29 日目の死亡率は，エポエチンα群のほうが低い傾向にあり（補正ハザード比 0.79，95% CI 0.56～1.10），この効果は，外傷の診断を受けた患者で事前に規定された解析でも認められた（補正ハザード比 0.37，95% CI 0.19～0.72）．同様のパターンが，140 日目に（補正ハザード比 0.86，95% CI 0.65～1.13），とくに外傷患者で認められた（補正ハザード比 0.40，95% CI 0.23～0.69）．プラセボと比較して，エポエチンαは血栓イベントの発生率の有意な上昇と関連した（ハザード比 1.41，95% CI 1.06～1.86）．

エポエチンαの使用により，重症患者における赤血球輸血の発生率が低下することはないが，外傷患者の死亡率は低下する可能性がある．また，エポエチンα療法は，血栓イベントの発生率の上昇と関連している．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00091910）