慢性 C 型肝炎ウイルス（HCV）感染に対する現行の治療法が効果を示すのは，HCV 遺伝子型 1 型感染患者の場合 50%に満たない．HCV 非構造蛋白 3/4A のセリンプロテアーゼの特異的阻害薬であるテラプレビル（telaprevir）は，初期の試験において HCV RNA 量を迅速に低下させた．

HCV 遺伝子型 1 型感染患者を，3 つのテラプレビル群と対照群のいずれかに無作為に割り付けた．対照群（PR48 群）には，ペグインターフェロンα-2a（180 μg/週）とリバビリン（体重により 1,000 mg/日または 1,200 mg/日）を 48 週間投与し，最初の 12 週間にはテラプレビルにマッチさせたプラセボを投与した（75 例）．テラプレビル群の内訳は，テラプレビル（1 日目に 1,250 mg，以後 8 時間ごとに 750 mg 投与）の 12 週間投与に，ペグインターフェロンα-2a とリバビリン（PR48 群と同量）を同 12 週間投与する群（T12PR12 群，17 例），計 24 週間投与する群（T12PR24 群，79 例），計 48 週間投与する群（T12PR48 群，79 例）であった．主要転帰は，持続陰性化（治療終了後 24 週の時点で HCV RNA が検出不能）とした．

持続陰性化が得られたのは，PR48 群で 41%（75 例中 31 例）であったのに対し，T12PR24 群では 61%（79 例中 48 例，P＝0.02），T12PR48 群では 67%（79 例中 53 例，P＝0.002），T12PR12 群では 35%（17 例中 6 例）であった（T12PR12 群は探索群であり対照群との比較はせず）．テラプレビル投与患者の 7%でウイルスが再燃した．有害事象による治療中止率はテラプレビルを投与した 3 群でより高く（21%に対し PR48 群 11%），もっとも多かった原因は発疹であった．

遺伝子型 1 型 HCV 患者に対するテラプレビルを用いたレジメンは，有害事象による治療中止率は高かったものの，持続陰性化率は有意に改善した．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00336479）