ヒト免疫不全ウイルス（HIV）曝露前に行う抗レトロウイルス薬を用いた予防的化学療法は，HIV 感染予防に有望なアプローチである．

男性と性交渉をもつ 2,499 例の HIV 血清陰性の男性または性転換女性を，1 日 1 回経口抗レトロウイルス薬であるエムトリシタビン・テノホビルジソプロキシルフマル酸塩配合剤（FTC-TDF）を投与する群と，プラセボを投与する群のいずれかに無作為に割り付けた．すべての被験者に対して HIV 検査，リスク軽減カウンセリング，コンドームの支給，性感染症の管理を行った．

被験者を 3,324 人年（中央値 1.2 年，最長 2.8 年）追跡した．これらの被験者のうち 10 例は登録時に HIV 感染が認められ，100 例は追跡中に感染し（FTC-TDF 群 36 例，プラセボ群 64 例），感染率は FTC-TDF 群で 44%（95%信頼区間 15～63，P＝0.005）減少したことが示された．FTC-TDF 群で試験薬が検出されたのは，血清陰性被験者では 43 例中 22 例（51%）であり，HIV 陽性被験者では 34 例中 3 例（9%）であった（P＜0.001）．悪心の報告頻度は，最初の 4 週間は FTC-TDF 群のほうがプラセボ群よりも高かった（P＜0.001）．重篤な有害事象の発現率は両群で同程度であった（P＝0.57）．

FTC-TDF の経口投与により，被験者の HIV 感染が防御された．試験薬の血中濃度が検出可能であることは，予防効果と強く相関していた．（米国国立衛生研究所，ビル・アンド・メリンダ・ゲイツ財団から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT00458393）