重症後天性再生不良性貧血において，造血障害は，免疫が関与した骨髄幹細胞と前駆細胞の破壊に起因する．抗胸腺細胞グロブリン（ATG）とシクロスポリンの併用による免疫抑制療法は，幹細胞移植に代わる有効な治療法であり，血球数と生存率を改善させる．ウマ ATG が標準製剤であるが，ウサギ ATG は末梢血リンパ球の除去能が高く，その他の臨床状況下においても選択されている．

2005 年 12 月～2010 年 7 月に，両 ATG 製剤を通常のレジメンで比較する無作為化試験を行った．治療は単一施設で行った．主要転帰は，6 ヵ月の時点での血球数に基づく血液学的奏効とした．この試験は，ウサギ ATG 群とウマ ATG 群にそれぞれ 60 例を登録するデザインであり，奏効率の 25 パーセントポイントの差を検出できる検出力を有していた．

6 ヵ月の時点での血液学的奏効率には予期せぬ大きな差が認められ，ウマ ATG 群（68%，95%信頼区間 [CI] 56～80）のほうがウサギ ATG 群（37%，95% CI 24～49）より高かった（P＜0.001）．3 年全生存率にも差が認められ，幹細胞移植の時点でデータを打ち切った場合の生存率は，ウマ ATG 群では 96%（95% CI 90～100）であったのに対しウサギ ATG 群では 76%（95% CI 61～95）であり（P＝0.04），幹細胞移植を打ち切りとしなかった場合はそれぞれ 94%（95% CI 88～100），70%（95% CI 56～86）であった（P＝0.008）．

無作為化試験において，重症再生不良性貧血に対する初回治療としてのウサギ ATG は，血液学的奏効と生存率に基づくとウマ ATG より劣っていた．（米国国立衛生研究所内部研究プログラムから研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT00260689）