常染色体優性多発性囊胞腎（ADPKD）患者では高血圧が早期にみられ，疾患の進行に関連している．ADPKD 患者における高血圧発症には，レニン–アンジオテンシン–アルドステロン系（RAAS）の関与が示唆されている．RAAS の二重阻害によって，アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害薬またはアンジオテンシン II 受容体拮抗薬（ARB）単剤療法の有効性を制限する代償機構を，回避できる可能性がある．

二重盲検プラセボ対照試験において，18～64 歳の ADPKD 患者 486 例（推算糸球体濾過量 [eGFR] 25～60 mL/分/1.73 m² 体表面積）を，ACE 阻害薬（リシノプリル）＋プラセボ群とリシノプリル＋ARB（テルミサルタン）群のいずれかに無作為に割り付け，収縮期血圧 110～130 mmHg，拡張期血圧 70～80 mmHg を目標に投与量を調節した．複合主要評価項目は，死亡，末期腎不全，eGFR のベースラインからの 50%の低下のいずれかが発生するまでの期間とした．副次的評価項目は，アルドステロンおよびアルブミンの尿中排泄量の変化，あらゆる原因による入院および心血管系の原因による入院の頻度，疼痛の発現率，ADPKD 関連症状の頻度，QOL，試験薬の有害作用などとした．患者を 5～8 年間追跡した．

複合主要評価項目の発生率に群間で有意差は認められなかった（リシノプリル＋テルミサルタン群のハザード比 1.08，95%信頼区間 0.82～1.42）．いずれの治療によっても，血圧は同程度にコントロールされ，尿中アルドステロン排泄量も同程度に減少した．eGFR の低下率，尿中アルブミン排泄量の変化率，その他の副次的評価項目の発生率，および高カリウム血症や急性腎障害（AKI）などの有害事象の発現頻度も，2 群で同程度であった．

ステージ 3 の慢性腎臓病（CKD）を有する ADPKD 患者の多くで，ACE 阻害薬単剤療法は血圧のコントロールに関連した．ARB を追加しても，eGFR の低下に変化は認められなかった．（米国国立糖尿病・消化器病・腎臓病研究所ほかから研究助成を受けた．HALT-PKD [Study B] 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01885559）