65 歳以下の患者で新たに診断された多発性骨髄腫には，大量化学療法と自家幹細胞移植の併用が標準治療である．しかし，この集団に対するレナリドミド，ボルテゾミブ，デキサメタゾン併用療法（RVD 療法）の施行についての有望なデータがあることから，移植の役割と時期に疑問が提起されている．

多発性骨髄腫患者 700 例に導入療法として RVD 療法を 3 サイクル行い，その後地固め療法として RVD 療法を 5 サイクル行う群（350 例）と，高用量メルファラン＋幹細胞移植後に RVD 療法を 2 サイクル行う群（350 例）に無作為に割り付けた．いずれの群にもレナリドミドによる維持療法を 1 年間行った．主要エンドポイントは無増悪生存期間とした．

無増悪生存期間の中央値は，移植群のほうが RVD 療法単独群よりも有意に長かった（50 ヵ月 対 36 ヵ月，疾患進行または死亡の補正ハザード比 0.65，P＜0.001）．この効果は，国際病期分類（ISS）のステージや細胞遺伝学的リスクなどで層別化したすべての患者サブグループで認められた．完全寛解率は移植群のほうが RVD 療法単独群よりも高く（59% 対 48%，P＝0.03），微小残存病変が検出されなかった患者の割合も同様であった（79% 対 65%，P＜0.001）．4 年の時点での全生存期間に，移植群と RVD 療法単独群とで有意差は認められなかった（4 年全生存率はそれぞれ 81%と 82%）．グレード 3 または 4 の好中球減少の発生率は移植群のほうが RVD 療法単独群よりも有意に高く（92% 対 47%），グレード 3 または 4 の消化管障害の発生率（28% 対 7%），感染症の発生率（20% 対 9%）も同様であった．治療関連死亡，二次癌，血栓塞栓イベント，末梢神経障害の発生率に，群間で有意差は認められなかった．

多発性骨髄腫の成人患者において，RVD 療法と移植の併用は，RVD 療法単独よりも無増悪生存期間が有意に長いことに関連した．しかし，この 2 つのアプローチ間で，全生存期間に有意差は認められなかった．（Celgene 社ほかから研究助成を受けた．IFM 2009 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01191060）