フェニル酪酸ナトリウムとタウルウルソジオール（taurursodiol）は，実験モデルでは神経細胞死を抑制することが示されている．筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対するこの 2 つの化合物の併用の有効性と安全性は明らかにされていない．

多施設共同無作為化二重盲検試験で，ALS 確実（definite）に該当する発症後 18 ヵ月以内の患者を登録した．患者を，フェニル酪酸ナトリウム–タウルウルソジオールを投与する群（フェニル酪酸ナトリウム 3 g とタウルウルソジオール 1 g を 1 日 1 回 3 週間，その後は 1 日 2 回）と，プラセボを投与する群に 2：1 の割合で無作為に割り付けた．主要評価項目は，24 週間における「筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）」（0～48 で，スコアが高いほど機能が良好であることを示す）の合計スコアの低下率とした．副次的評価項目は，等尺性筋力・血漿中リン酸化軸索ニューロフィラメント H サブユニット濃度・静的肺活量の低下率，死亡・気管切開・永続的な人工換気までの期間，死亡・気管切開・永続的な人工換気・入院までの期間とした．

ALS 患者 177 例が適格性のスクリーニングを受け，137 例がフェニル酪酸ナトリウム–タウルウルソジオール群（89 例）またはプラセボ群（48 例）に無作為に割り付けられた．修正 intention-to-treat 解析では，ALSFRS-R スコアの変化率の平均は実薬群で －1.24 点/月，プラセボ群で －1.66 点/月であった（差 0.42 点/月，95%信頼区間 0.03～0.81，P＝0.03）．副次的評価項目に 2 群間で有意差は認められなかった．実薬による有害事象は主に消化器系であった．

フェニル酪酸ナトリウム–タウルウルソジオールにより，24 週間の期間における ALSFRS-R スコアで測定した機能の低下が，プラセボよりも遅延した．副次的評価項目に 2 群間で有意差は認められなかった．ALS 患者に対するフェニル酪酸ナトリウム–タウルウルソジオールの有効性と安全性を評価するには，より長期かつ大規模な試験が必要である．（アミリクス ファーマシューティカルズ社ほかから研究助成を受けた．CENTAUR 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03127514）