バダデュスタットは経口低酸素誘導因子（HIF）プロリン水酸化酵素阻害薬である．この薬剤クラスは HIF を安定化し，エリスロポエチンと赤血球の産生を刺激する．

赤血球造血刺激因子製剤（ESA）による治療歴がなく，ヘモグロビン値 10 g/dL 未満の透析導入前の慢性腎臓病（NDD-CKD）患者と，ESA による治療歴があり，ヘモグロビン値 8～11 g/dL（米国）または 9～12 g/dL（米国以外）の NDD-CKD 患者を対象とした 2 件の第 3 相無作為化非盲検実薬対照非劣性試験で，バダデュスタットを，ESA であるダルベポエチン アルファと比較した．主要安全性エンドポイントは主要有害心血管イベント（MACE；全死因死亡，非致死的心筋梗塞，非致死的脳卒中の複合）の初回発生とし，2 試験を統合して生存時間（time-to-event）解析で評価した．副次的安全性エンドポイントは拡大 MACE（MACE に，心不全または血栓塞栓イベントによる入院を追加）などとした．各試験の主要有効性エンドポイントはヘモグロビン値のベースラインから 24～36 週目までの変化量の平均，重要な副次的有効性エンドポイントは同 40～52 週目までの変化量の平均とした．

2 試験で，ESA による治療歴のない NDD-CKD 患者 1,751 例と ESA による治療歴のある NDD-CKD 患者 1,725 例が無作為化された．バダデュスタットの投与を受けた 1,739 例とダルベポエチン アルファの投与を受けた 1,732 例を対象としたプール解析では，MACE のハザード比は 1.17（95%信頼区間 [CI] 1.01～1.36）であり，事前に設定した非劣性マージンの 1.25 を満たさなかった．24～36 週目までのヘモグロビン値の変化量の群間差の平均は，ESA による治療歴のない患者を対象とした試験では 0.05 g/dL（95% CI －0.04～0.15），ESA による治療歴のある患者を対象とした試験では －0.01 g/dL（95% CI －0.09～0.07）であり，事前に設定した非劣性マージンの －0.75 g/dL を満たした．

NDD-CKD 患者において，バダデュスタットは，ダルベポエチン アルファに対して，事前に設定した血液学的有効性の非劣性基準を満たしたが，心血管安全性の非劣性基準は満たさなかった．（アケビア セラピューティクス社，大塚製薬社から研究助成を受けた．PRO2TECT 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02648347，NCT02680574）