腎摘除術を受ける腎細胞癌患者には，再発リスクを低下させるための術後補助療法の選択肢として，高いエビデンスレベルで支持されているものがない．

二重盲検第 3 相試験で，転移巣切除の有無にかかわらず腎摘除術を受けた，再発リスクの高い淡明細胞型腎細胞癌患者を，術後補助療法としてペムブロリズマブ（200 mg）を 3 週ごとに最長 17 サイクル（約 1 年間）静脈内投与する群と，プラセボを投与する群に 1：1 の割合で無作為に割り付けた．主要エンドポイントは，試験担当医師の評価による無病生存とした．全生存を重要な副次的エンドポイントとした．安全性は副次的エンドポイントとした．

496 例をペムブロリズマブ群に，498 例をプラセボ群に無作為に割り付けた．事前に規定した中間解析の時点で，無作為化からデータカットオフ日までの期間の中央値は 24.1 ヵ月であった．ペムブロリズマブ療法は，無病生存期間がプラセボよりも有意に長いことと関連した（24 ヵ月無病生存率 77.3% 対 68.1%，再発または死亡のハザード比 0.68，95%信頼区間 [CI] 0.53～0.87，P＝0.002 [両側]）．24 ヵ月時点で生存していた患者の推定割合は，ペムブロリズマブ群 96.6%，プラセボ群 93.5%であった（死亡のハザード比 0.54，95% CI 0.30～0.96）．あらゆる原因によるグレード 3 以上の有害事象は，ペムブロリズマブ群の 32.4%とプラセボ群の 17.7%に発現した．ペムブロリズマブ療法に関連する死亡は発生しなかった．

再発リスクの高い腎癌患者の術後に投与するペムブロリズマブは，プラセボと比較して無病生存率の有意な改善をもたらした．（メルク シャープ&ドーム社 [メルク社の子会社] から研究助成を受けた．KEYNOTE-564 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号NCT03142334）