デュピルマブは，インターロイキン-4 経路とインターロイキン-13 経路を阻害するヒトモノクローナル抗体であり，成人および思春期児の好酸球性食道炎をはじめとする，2 型炎症を特徴とする 5 つのアトピー性疾患に対する有効性が示されている．

第 3 相試験で，プロトンポンプ阻害薬で効果がみられなかった 1～11 歳の活動性好酸球性食道炎患者を，デュピルマブの皮下投与を高曝露レジメンで 16 週間行う群，低曝露レジメンで 16 週間行う群，それぞれのマッチさせたプラセボを投与する群（2 群）に，2：2：1：1 の割合で無作為に割り付けた（パート A）．パート A 終了時に適格であった患児に，各デュピルマブ群では同じレジメンでデュピルマブを 36 週間継続し，プラセボ群では，パート A と同じレジメンでデュピルマブを 36 週間投与した（パート B）．各曝露には，ベースラインの体重に基づく 4 段階の用量のいずれかを用いた．主要エンドポイントは，16 週の時点での組織学的寛解（食道上皮内好酸球数の最大値が高倍率視野あたり 6 個以下）とした．重要な副次的エンドポイントは階層的に検定した．

パート A では，組織学的寛解は高曝露群の 37 例中 25 例（68%），低曝露群の 31 例中 18 例（58%），プラセボ群の 34 例中 1 例（3%）で得られた（高曝露レジメンとプラセボとの差 65 パーセントポイント [95%信頼区間 {CI} 48～81，P＜0.001]，低曝露レジメンとプラセボとの差 55 パーセントポイント [95% CI 37～73，P＜0.001]）．デュピルマブの高曝露レジメンにより，組織学的指標，内視鏡的指標，トランスクリプトーム関連指標が，プラセボと比較して有意に改善した．これらの指標の，患児全体におけるベースラインから 52 週までの改善は，パート A でデュピルマブを投与された患児のベースラインから 16 週までの改善と大部分が同程度であった．パート A でデュピルマブ（高曝露または低曝露）の投与を受けた患児では，プラセボの投与を受けた患児よりも新型コロナウイルス感染症，悪心，注射部位疼痛，頭痛の発現率が 10 パーセントポイント以上高かった．重篤な有害事象は，パート A の期間中はデュピルマブ投与を受けた 3 例で報告され，パート B の期間中は 6 例報告された．

好酸球性食道炎の小児にデュピルマブを投与した場合，組織学的寛解割合は，プラセボを投与した場合よりも有意に高かった．デュピルマブの高曝露レジメンでは，重要な副次的エンドポイントの指標もプラセボと比較して改善した．（サノフィ社，リジェネロン ファーマシューティカルズ社から研究助成を受けた．EoE KIDS 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT04394351）