症候性閉塞性肥大型心筋症（HCM）の初期治療は，有効性を示すエビデンスが乏しいにもかかわらず，β遮断薬である．アフィカムテン（aficamten）は，心筋ミオシン阻害薬であり，標準的な薬剤に追加した場合に左室流出路圧較差が減少し，運動耐容能が改善し，HCM の症状が軽減する．単剤療法としてのアフィカムテンが，単剤療法としてのβ遮断薬よりも臨床上大きな利益をもたらすかは明らかでない．

国際共同二重盲検ダブルダミー試験を行い，症候性閉塞性 HCM の成人を，アフィカムテン（1 日 5～20 mg）＋プラセボを投与する群と，メトプロロール（1 日 50～200 mg）＋プラセボを投与する群に 1：1 の割合で無作為に割り付けた．主要評価項目は，24 週の時点での最高酸素摂取量の変化量とし，副次的評価項目は，24 週の時点でのニューヨーク心臓協会（NYHA）機能分類の改善と，24 週の時点での，カンザスシティ心筋症質問票・臨床サマリースコア（KCCQ-CSS），バルサルバ手技後の左室流出路圧較差，N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）値，左房容積係数，左室心筋重量係数の変化量とした．

88 例がアフィカムテン群，87 例がメトプロロール群に割り付けられた．平均年齢は 58 歳で，58.3%が男性であり，安静時左室流出路圧較差の平均値は 47 mmHg，バルサルバ手技後の左室流出路圧較差の平均値は 74 mmHg であった．24 週の時点での最高酸素摂取量の変化量は，アフィカムテン群で 1.1 mL/kg 体重/分（95%信頼区間 [CI] 0.5～1.7），メトプロロール群で －1.2 mL/kg/分（95% CI －1.7～－0.8）であった（最小二乗平均の群間差 2.3 mL/kg/分，95% CI 1.5～3.1，P＜0.001）．アフィカムテンの投与を受けた患者では，NYHA 分類，KCCQ-CSS，左室流出路圧較差，NT-proBNP 値，左房容積係数の改善が，メトプロロールの投与を受けた患者よりも有意に大きかった．左室心筋重量係数に有意差は認められなかった．有害事象の発現率は 2 群で同程度であると思われた．

症候性閉塞性 HCM 患者において，アフィカムテン単剤療法は，最高酸素摂取量と血行動態の改善および症状の軽減に関して，メトプロロール単剤療法に対する優越性を示した．（サイトキネティクス社から研究助成を受けた．MAPLE-HCM 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT05767346）