遺伝・遺伝子
- 重症鎌状赤血球症に対するエクサガムグロジーン オートテムセルExagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease
- 輸血依存性βサラセミアに対するエクサガムグロジーン オートテムセルExagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia
- 遺伝性血管性浮腫に対する KLKB1 の CRISPR-Cas9 による生体内遺伝子編集CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema
- ニーマン–ピック病 C 型に対する N-アセチル-L-ロイシンの試験Trial of N-Acetyl-L-Leucine in Niemann–Pick Disease Type C
- ROS1 融合遺伝子陽性非小細胞肺癌に対するレポトレクチニブRepotrectinib in ROS1 Fusion–Positive Non–Small-Cell Lung Cancer
- RET 変異陽性進行甲状腺髄様癌に対するセルペルカチニブの第 3 相試験Phase 3 Trial of Selpercatinib in Advanced RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer
- RET 融合遺伝子陽性非小細胞肺癌に対する一次治療としてのセルペルカチニブとペムブロリズマブ併用または非併用下での化学療法との比較First-Line Selpercatinib or Chemotherapy and Pembrolizumab in RET Fusion–Positive NSCLC
- アイスランドにおけるアクショナブル遺伝子型およびその寿命との関連Actionable Genotypes and Their Association with Life Span in Iceland
- 再発 T 細胞急性リンパ性白血病に対する塩基編集した CAR7 T 細胞Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia
- 鎌状赤血球症を治療するための CRISPR-Cas9 による HBG1 および HBG2 プロモーターの編集CRISPR-Cas9 Editing of the HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease