インターフェロン治療ではウイルス排除（SVR）が認められなかった C 型肝炎ウイルス（HCV）遺伝型 1 型感染患者に対する有効な治療法は，いまだに満たされていない医療ニーズである．

プロテアーゼ阻害薬併用/非併用下でペグインターフェロンとリバビリンによる治療を受けたものの，SVR が認められなかった HCV 遺伝型 1 型感染患者を対象に，第 3 相無作為化非盲検試験を行った．患者を，NS5A 阻害薬レディパスビル（ledipasvir）とヌクレオチドポリメラーゼ阻害薬ソホスブビル（sofosbuvir）の固定用量を含有する配合錠を 1 日 1 回，12 週間投与する群，レディパスビル・ソホスブビルとリバビリンを 12 週間投与する群，レディパスビル・ソホスブビルを 24 週間投与する群，レディパスビル・ソホスブビルとリバビリンを 24 週間投与する群のいずれかに無作為に割り付けた．主要評価項目は，治療終了後 12 週の時点での SVR とした．

無作為化され治療を受けた 440 例のうち，20%が肝硬変に進行しており，79%が HCV 遺伝型 1a 型に感染していた．SVR 率は全群で高く，レディパスビル・ソホスブビル 12 週群では 94%（95%信頼区間 [CI] 87～97），レディパスビル・ソホスブビルとリバビリン 12 週群では 96%（95% CI 91～99），レディパスビル・ソホスブビル 24 週群では 99%（95% CI 95～100），レディパスビル・ソホスブビルとリバビリン 24 週群では 99%（95% CI 95～100）であった．有害事象により治療を中止した患者はいなかった．頻度の高かった有害事象は，疲労，頭痛，悪心であった．

インターフェロン治療では SVR が認められなかった HCV 遺伝型 1 型感染患者において，レディパスビル・ソホスブビルの 1 日 1 回，1 錠のレジメンによる治療は，高い SVR 率をもたらした．（Gilead Sciences 社から研究助成を受けた．ION-2 ClinicalTrials.gov 番号：NCT01768286）