同種造血細胞移植を受けた患者において，サイトメガロウイルス（CMV）感染は疾患と死亡の主な原因である．既存の治療には，臨床的に重大な毒性作用と薬剤耐性による限界がある．

第 2 相試験において，適合する血縁ドナーまたは非血縁ドナーから同種造血細胞移植を受けた CMV 血清反応陽性患者を対象として， 新たな作用機序をもつ新規抗 CMV 薬レテルモビル（letermovir）（別名 AIC246）が，予防失敗率と失敗するまでの期間に及ぼす効果を評価した．2010 年 3 月～2011 年 10 月に，二重盲検デザインにより，移植レシピエント 131 例を連続する 3 用量のレテルモビルとプラセボに 3：1 の割合で無作為に割り付けた．生着後 12 週間にわたり，レテルモビル 60 mg/日，120 mg/日，240 mg/日，またはマッチさせたプラセボを経口投与した．主要評価項目はあらゆる原因による予防失敗とし，CMV 抗原または DNA の検出，終末器官疾患，その他の理由による試験薬の中止と定義した．患者は，CMV 感染のサーベイランスを週に 1 回受けた．

あらゆる原因による予防の失敗率は，用量依存的に低下した．予防失敗率は，プラセボ群 64%に対し，レテルモビル 60 mg/日群 48%（P＝0.32），120 mg/日群 32%（P＝0.01），240 mg 群/日 29%（P＝0.007）であった．予防が失敗するまでの期間の Kaplan–Meier 曲線では，レテルモビル 240 mg/日とプラセボとのあいだに有意差が認められた（P＝0.002）．レテルモビルの安全性プロファイルはプラセボと類似しており，血液毒性や腎毒性の徴候は認められなかった．

同種造血細胞移植レシピエントにおいて，レテルモビルは，プラセボと比較して CMV 感染の発生率を低下させるのに有効であった．最高用量（240 mg/日）で最大の抗 CMV 活性が認められ，安全性プロファイルは忍容可能であった．（AiCuris 社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01063829）