高リスク造血器腫瘍患者では，治癒的治療法として骨髄破壊的前処置後の HLA 一致血縁ドナー（MRD）からの同種末梢血幹細胞移植（SCT）が選好される．これらの患者の移植片対宿主病（GVHD）予防の標準治療は，依然としてカルシニューリン阻害薬と代謝拮抗薬の併用である．2 件の無作為化試験のデータから，移植後，シクロホスファミドを代謝拮抗薬に追加した場合や，代謝拮抗薬と置き換えた場合に，MRD からの SCT 後の GVHD リスクを低下させられる可能性があることが示唆されている．しかし，移植後，とくに MRD からの SCT 後のシクロホスファミドの効果は依然として明確でなく，骨髄破壊的前処置が用いられた場合の効果は明らかでない．

骨髄破壊的前処置後または強度減弱前処置後に MRD から SCT を受ける成人を，移植後にシクロホスファミド＋シクロスポリンを投与する（実験的予防）群と，シクロスポリン＋メトトレキサートを投与する（標準予防）群に無作為に割り付けた．主要評価項目は GVHD 非発症無再発生存とした．

134 例が無作為化され，66 例が実験的予防群，68 例が標準予防群に割り付けられた．GVHD 非発症無再発生存期間は，実験的予防群（中央値 26.2 ヵ月，95%信頼区間 [CI] 9.1～未到達）のほうが標準予防群（中央値 6.4 ヵ月，95% CI 5.6～8.3）よりも有意に長かった（log-rank 検定で P＜0.001）．3 年の時点での GVHD 非発症無再発生存率は，実験的予防群 49%（95% CI 36～61），標準予防群 14%（95% CI 6～25）であった（GVHD，再発，死亡のハザード比 0.42；95% CI 0.27～0.66）．3 ヵ月の時点でのグレード III～IV の急性 GVHD の累積発生率は，実験的予防群 3%（95% CI 1～10），標準予防群 10%（95% CI 4～19）であった．2 年の時点で，全生存率はそれぞれ 83%と 71%であった（死亡のハザード比 0.59，95% CI 0.29～1.19）．SCT 後 100 日間の重篤な有害事象の発現率は，2 群で同程度であった．

造血器腫瘍患者において，強度減弱前処置または骨髄破壊的前処置による MRD からの移植後に，シクロホスファミドとカルシニューリン阻害薬を併用した場合，標準予防を行った場合と比較して，GVHD 非発症無再発生存期間が長かった．（オーストラリア政府医学研究将来基金ほかから研究助成を受けた．ALLG BM12 CAST 試験：Australian–New Zealand Clinical Trials Registry 番号 ACTRN12618000505202）