遺伝・遺伝子
- 大脳型副腎白質ジストロフィーに対する遺伝子治療後の造血器腫瘍Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy
- 再発びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫に対する標的療法の併用Combination Targeted Therapy in Relapsed Diffuse Large B-Cell Lymphoma
- APOE3 のクライストチャーチバリアントのヘテロ接合体と常染色体顕性遺伝性アルツハイマー病APOE3 Christchurch Heterozygosity and Autosomal Dominant Alzheimer’s Disease
- CAR-T 細胞療法後の二次性腫瘍と T 細胞リンパ腫のリスクRisk of Second Tumors and T-Cell Lymphoma after CAR T-Cell Therapy
- 希少疾患の診断に用いるゲノムシーケンシングGenome Sequencing for Diagnosing Rare Diseases
- CEP290 関連網膜変性疾患に対するゲノム編集Gene Editing for CEP290-Associated Retinal Degeneration
- 輸血依存性βサラセミアに対するエクサガムグロジーン オートテムセルExagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia
- 重症鎌状赤血球症に対するエクサガムグロジーン オートテムセルExagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease
- 遺伝性血管性浮腫に対する KLKB1 の CRISPR-Cas9 による生体内遺伝子編集CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema
- ニーマン–ピック病 C 型に対する N-アセチル-L-ロイシンの試験Trial of N-Acetyl-L-Leucine in Niemann–Pick Disease Type C