遺伝・遺伝子
- ANGPTL3 を標的とする CRISPR-Cas9 遺伝子編集の第 1 相試験Phase 1 Trial of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3
- 遺伝性出血性末梢血管拡張症の出血に対するエンガセルチブとプラセボとの比較Engasertib versus Placebo for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia
- 臨床コホートにおける頻度の高い疾患 ― 必ずしも見かけどおりではないCommon Diseases in Clinical Cohorts — Not Always What They Seem
- 多発ニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスに対するネクシグラン ジクルメランによる遺伝子編集Nexiguran Ziclumeran Gene Editing in Hereditary ATTR with Polyneuropathy
- PI3K 変異を有する限局性大腸癌に対する低用量アスピリンLow-Dose Aspirin for PI3K-Altered Localized Colorectal Cancer
- ミトコンドリア DNA 疾患の予防におけるミトコンドリア提供と着床前遺伝子検査Mitochondrial Donation and Preimplantation Genetic Testing for mtDNA Disease
- 重症血友病 B に対する AAV 遺伝子治療の持続的な臨床上の利益Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B
- 重症白血球接着不全症 1 型に対するレンチウイルス遺伝子治療Lentiviral Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type 1
- 多血症の原因としての肝由来様エリスロポエチンの同定Identification of Hepatic-like EPO as a Cause of Polycythemia
- 異染性白質ジストロフィーに対するアチダルサジーン オートテムセルの長期効果Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy