リンパ球や単球上の CD52 を標的とするヒト化モノクローナル抗体であるアレムツズマブ（alemtuzumab）は，早期多発性硬化症に対する有効な治療薬である可能性がある．

この無作為化盲検第 2 相試験では，治療歴のない早期再発寛解型多発性硬化症の患者を対象とし，総合障害度（Expanded Disability Status Scale）スコアが 3.0 点以下で，罹患期間が 3 年以下の 334 例を，36 ヵ月にわたりインターフェロン β-1a の皮下投与（44 μg/回）を週 3 回行う群と，アレムツズマブの静脈内投与（12 mg/日または 24 mg/日）を年 1 回行う群に割り付けた．アレムツズマブ療法は，3 例で免疫性血小板減少性紫斑病が発症したため（うち 1 例は死亡），2005 年 9 月に中断された．インターフェロン β-1a による治療は試験期間を通じて継続された．

アレムツズマブ群では，インターフェロン β-1a 群と比較して，障害の持続的集積の割合（9.0% 対 26.2%，ハザード比 0.29，95%信頼区間 [CI] 0.16～0.54，P＜0.001）と，年間再発率（0.10 対 0.36，ハザード比 0.26，95% CI 0.16～0.41，P＜0.001）が有意に低下した．10 点満点の障害スコアの平均は，アレムツズマブ群で 0.39 改善し，インターフェロン β-1a 群で 0.38 悪化した（P＜0.001）．アレムツズマブ群では，T₂ 強調 MRI 上の病変量は，インターフェロン β-1a 群と比べて減少した（P＝0.005）．12～36 ヵ月のあいだに，T₁ 強調 MRI 上の脳の容積は，アレムツズマブ群で増加したが，インターフェロン β-1a 群で減少した（P＝0.02）．有害事象の頻度は，アレムツズマブ群のほうがインターフェロン β-1a 群よりも高く，自己免疫疾患（甲状腺疾患 [23% 対 3%]，免疫性血小板減少性紫斑病 [3% 対 1%]），感染症（66% 対 47%）などがみられた．アレムツズマブの 12 mg 投与と 24 mg 投与のあいだには，転帰に関する有意差はみられなかった．

早期再発寛解型多発性硬化症患者に対し，アレムツズマブはインターフェロン β-1a よりも有効であるが，自己免疫疾患と関連しており，もっとも重症な例では免疫性血小板減少性紫斑病がみられた．この試験には，頻度の低い有害事象に対する検出力はなかった．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00050778）