プレドニゾン（prednisone），アザチオプリン，N-アセチルシステイン（NAC）の併用療法は，特発性肺線維症の治療法として広く用いられている．この 3 剤併用レジメンの安全性と有効性は明らかにされていない．

無作為化二重盲検プラセボ対照試験において，軽度～中等度の肺機能障害を有する特発性肺線維症患者を，プレドニゾン＋アザチオプリン＋NAC 併用群（併用療法群），NAC 単独群，プラセボ群に 1：1：1 の割合で割り付けた．主要転帰は，60 週の治療期間における努力肺活量の経時的測定値の変化とした．

約 50%のデータが収集された時点で（併用療法群 77 例，プラセボ群 78 例），予定されていた中間解析により，併用療法群ではプラセボ群と比較して死亡率（8 例 対 1 例，P＝0.01）と入院率（23 例 対 7 例，P＜0.001）が上昇したことが明らかになった．これらの観察結果と，併用療法に生理学的利益や臨床的利益を示す証拠が認められなかったことを受けて，独立データ・安全性モニタリング委員会は，平均追跡期間 32 週の時点で併用療法群の打ち切りを勧告した．比較試験を継続している NAC 単独群とプラセボ群に関するデータは，本稿では報告しない．

特発性肺線維症に対してプレドニゾン＋アザチオプリン＋NAC の併用投与を受けた患者において，プラセボと比較して，死亡リスクと入院リスクの上昇が認められた．これらの結果は，特発性肺線維症患者にこの併用療法を使用することに反対する証拠となる．（米国国立心臓・肺・血液研究所，カウリンファミリー基金から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT00650091）