BG-12（フマル酸ジメチル [dimethyl fumarate]）は，抗炎症・細胞保護作用を有することが前臨床試験で示されており，再発寛解型多発性硬化症患者を対象とした第 2 相プラセボ対照試験では，MRI 上で疾患活性の有意な低下をもたらすことが示されている．

再発寛解型多発性硬化症患者を対象に，無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相試験を行った．患者を，経口 BG-12 240 mg 1 日 2 回投与，BG-12 240 mg 1 日 3 回投与，プラセボ投与のいずれかに無作為に割り付けた．主要エンドポイントは 2 年後までに再発した患者の割合とした．他のエンドポイントは，年間再発率，障害進行が認められるまでの期間，MRI 所見などとした．

再発率の推定値は，BG-12 の 2 群のほうが，プラセボ群よりも有意に低かった（BG-12 1 日 2 回群 27%，1 日 3 回群 26% 対 プラセボ群 46%；両比較について P＜0.001）．2 年の時点における年間再発率は，プラセボ群の 0.36 に対して，BG-12 1 日 2 回群 0.17，1 日 3 回群 0.19 であり，各 BG-12 群の相対的低下はそれぞれ 53%，48%であった（各 BG-12 群とプラセボとの比較について P＜0.001）．障害の進行が認められた患者の割合の推定値は，BG-12 1 日 2 回群 16%，1 日 3 回群 18%，プラセボ群 27%であり，相対的リスク低下は BG-12 1 日 2 回群 38%（P＝0.005），1 日 3 回群 34%（P＝0.01）と有意であった．BG-12 により，ガドリニウム増強病変と，T₂ 強調画像で高信号を示す新規病変・拡大病変の数も有意に低下した（各 BG-12 群とプラセボ群との比較について P＜0.001）．BG-12 に関連する有害事象として，潮紅と，下痢・悪心・上腹部痛などの消化管系のイベントのほか，リンパ球減少と，肝アミノトランスフェラーゼ値上昇などが認められた．

再発寛解型多発性硬化症患者において，BG-12 投与はいずれの用量でも，プラセボと比較して再発率，年間再発率，障害進行率，MRI 上の病変数を有意に低下させた（Biogen Idec 社から研究助成を受けた．DEFINE ClinicalTrials.gov 番号：NCT00420212）．