臍帯血は，造血幹細胞源として，これまでに推定で 30,000 例の移植に用いられている．1 単位の臍帯血に含まれる造血幹細胞の数は限られているため，体格の大きいレシピエントに用いることができず，また，造血機能回復の遅延とより高い死亡率に関連している．そこでわれわれは，2 単位の臍帯血を用いればより多くの造血幹細胞が含まれるため，移植後の転帰が改善するという仮説を立てた．

2006 年 12 月 1 日～12 年 2 月 24 日の期間に，1～21 歳の造血器腫瘍患者 224 例を対象に，同一の骨髄破壊的前処置レジメンと，移植片対宿主病（GVHD）予防のための免疫抑制療法を行ったあと，2 単位の臍帯血移植を受ける群（111 例）と 1 単位の臍帯血移植を受ける群（113 例）に無作為に割り付けた．主要評価項目は 1 年全生存率とした．

2 群は，年齢，性別，自己申告による人種（白人 対 非白人），全身状態（PS），ドナー–レシピエント間の HLA 一致度，移植時の疾患の種類と状態についてマッチしていた．1 年全生存率は，2 単位の臍帯血レシピエント群が 65%（95%信頼区間 [CI] 56～74），1 単位の臍帯血レシピエント群が 73%（95% CI 63～80）であった（P＝0.17）．無病生存率，好中球回復率，移植関連死亡率，再発率，感染症発生率，免疫回復率，グレード II～IV の急性 GVHD 発生率に関しても，2 群で転帰は類似していた．しかし，1 単位の臍帯血レシピエント群では，血小板回復がより早く，グレード III，IV の急性 GVHD および全身型慢性 GVHD の発生率がより低かった．

造血器腫瘍を有する小児と青年において，臍帯血 1 単位の移植後と 2 単位の移植後とで，生存率は同程度であったが，1 単位の移植は血小板回復がより良好であることと，GVHD のリスクがより低いことに関連していた．（米国国立心臓・肺・血液研究所，米国国立がん研究所から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT00412360）