気管支拡張症に対する粘液活性薬は，ガイドラインでは有効性に一貫性がなく，使用状況は地域によって異なっている．安全性と有効性を評価するための大規模試験が必要である．

英国の 20 施設で非盲検無作為化 2×2 要因試験を行い，非囊胞性線維症気管支拡張症を有し，増悪（pulmonary exacerbation）の頻度が高く，痰が毎日出る患者を登録した．現在喫煙者と，粘液活性薬による治療を最近受けていた者は除外した．全例を，標準治療に加えて粘液活性薬を投与する 3 群（高張食塩水 [高張食塩水群]，高張食塩水＋カルボシステイン [併用群]，カルボシステイン [カルボシステイン群]）のいずれか，または標準治療のみを行う群に割り付けた．比較は，「高張食塩水投与」と「高張食塩水非投与」，および「カルボシステイン投与」と「カルボシステイン非投与」とのあいだで行った（各カテゴリは 2 群から成る）．主要転帰は 52 週間における増悪の件数とした．重要な副次的転帰は，疾患特異的健康関連 QOL 評価スコア，次の増悪までの期間，安全性とした．

288 例が無作為化された．治療の相互作用は認められなかった．52 週間における，基準をすべて満たすと判定された増悪の件数の平均は，高張食塩水投与では 0.76（95%信頼区間 [CI] 0.58～0.95）であったのに対し，高張食塩水非投与では 0.98（95% CI 0.78～1.19）であり（補正後の平均の群間差 －0.25 [95% CI －0.57～0.07，P＝0.12]），カルボシステイン投与では 0.86（95% CI 0.66～1.06）であったのに対し，カルボシステイン非投与では 0.90（95% CI 0.70～1.09）であった（補正後の平均の群間差 －0.04 [95% CI －0.36～0.28，P＝0.81]）．副次的転帰についても同様の結果が得られ，重篤な有害事象を含む有害事象の発現率も全群で同程度であった．

気管支拡張症患者に対し，高張食塩水を投与した場合もカルボシステインを投与した場合も，52 週間における増悪の平均発生率は有意に低下しなかった．（英国国立健康研究所 医療技術評価プログラムほかから研究助成を受けた．ISRCTN 登録番号 ISRCTN89040295）