ORIGINAL ARTICLES

• 鎌状赤血球症に対する遺伝子治療
  Gene Therapy for Sickle Cell Disease

  鎌状赤血球症に対する遺伝子治療の第 1・2 相試験の結果に関する事前に規定していない中間解析で，評価しえた 25 例において重度の血管閉塞イベントが消失したことが示されている．これらの患者は，登録前の 24 ヵ月間に重度の血管閉塞イベントが中央値で年間 3.5 件発生していた．

  • オリジナルサイト
  • 日本語アブストラクト

• 中悪性度 B 細胞リンパ腫に対するチサゲンレクルユーセル
  Tisagenlecleucel in Aggressive B-Cell Lymphoma

  治療に抵抗性を示したか，早期に再発した中悪性度 B 細胞リンパ腫患者において，CD19 特異的 CAR-T 細胞療法チサゲンレクルユーセルと，サルベージ化学療法後に行う高用量化学療法および自家造血幹細胞移植とを比較した無作為化試験で，CAR-T 細胞による無イベント生存期間の延長は示されなかった．

  • オリジナルサイト
  • 日本語アブストラクト

• 再発 B 細胞リンパ腫に対する CAR-T 細胞療法
  CAR-T-Cell Therapy for Relapsed B-Cell Lymphoma

  再発・治療抵抗性大細胞型 B 細胞リンパ腫患者を対象とした試験で，CAR-T 細胞療法アキシカブタゲン シロルユーセルにより，標準的なサルベージ化学療法（反応を示した患者には，その後大量化学療法と自家幹細胞移植を実施）と比較して無イベント生存期間が有意に延長した．高グレードの毒性の頻度は高かったが，大部分の患者が回復した．

  • オリジナルサイト
  • 日本語アブストラクト

• RS ウイルスを治療するための EDP-938
  EDP-938 to Treat Respiratory Syncytial Virus

  RS ウイルス（RSV）感染には効果的な治療法が必要である．EDP-938 は，RSV の非融合複製阻害薬であり，このウイルスの核蛋白質を阻害する．ヒト RSV-A 感染モデルで，EDP-938 が RSV 感染によるウイルス量，症状，粘液産生を減少させることが示された．

  • オリジナルサイト
  • 日本語アブストラクト

REVIEW ARTICLE

• 電気痙攣療法に関する最新情報
  Update on Electroconvulsive Therapy

  電気痙攣療法（ECT）はいくつかの疾患，とくに重症または治療抵抗性のうつ病に有効であり，速やかな反応が得られるが，スティグマがその使用を阻んでいる．機序は不明であるが，その有効性には痙攣発作が不可欠とされる．記憶に対する効果が顕著であるものの，通常は一過性である．

  • オリジナルサイト

CASE RECORDS OF THE MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL

• 右上肢の脱力が急速に進行し転倒を繰り返す女性
  A Woman with Rapidly Progressive Weakness in the Right Arm and Recurrent Falls

  

  麻疹脳炎の既往歴を有する 65 歳の女性が，右上肢の脱力が急速に進行し，転倒を繰り返すため評価を受けた．頭部 MRI で，左前頭葉と左頭頂葉に制限拡散，高信号域が認められた．女性の父親は，右手と右下肢に脱力が出現した 7 ヵ月後に死亡している．診断のための検査が行われた．

  • オリジナルサイト