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    NEJM.orgからピックアップされている注目記事の一覧です.

November 18, 2021
Vol. 385 No. 21

This Week in the JOURNAL

ORIGINAL ARTICLES

  • ハーラー症候群に対する造血細胞遺伝子治療
    Hematopoietic Gene Therapy for Hurler Syndrome

    適切な同種ドナーのいないハーラー症候群患児 8 例が,α-L-イズロニダーゼをコードするレンチウイルスベクターによって ex vivo で遺伝子導入した自家造血幹・前駆細胞の投与を受けた.この治療により,末梢組織と中枢神経系の代謝が広範囲で正常化した.

  • 早期 Covid-19 に対するソトロビマブ
    Sotrovimab for Early Covid-19

    現在進行中の無作為化第 3 相試験において,Covid-19 の症状発現から 5 日以内の外来患者に,ソトロビマブ(SARS-CoV-2 を標的とするモノクローナル抗体)またはプラセボが投与された.あらゆる原因による入院または死亡の発生率は,ソトロビマブの投与を受けた患者のほうがプラセボの投与を受けた患者よりも低かった(1% 対 7%).

  • 高リスク Covid-19 に対する回復者血漿
    Convalescent Plasma for High-Risk Covid-19

    Covid-19 の症状発現後 7 日以内に救急部を受診し,帰宅可能と判断された患者が,回復者血漿の投与を受ける群とプラセボの投与を受ける群に無作為に割り付けられた.回復者血漿は疾患の進行を抑制しなかった.

  • 血友病 A に対する遺伝子治療
    Gene Therapy for Hemophilia A

    第 VIII 因子を含有するアデノウイルスを用いた遺伝子治療後の追跡期間中央値 3.5 年の時点で,血友病 A の男性 18 例中 16 例では十分な第 VIII 因子発現が認められ,出血イベントが 0 件近くまで減少し,定期補充療法を中止することができた.2 例では,ベクター関連肝炎を発症しベクターの除去にいたったが,残りの患者では免疫抑制療法により発現が維持された.

  • 短報:副甲状腺ホルモン抵抗性と副甲状腺ホルモン 1 型受容体に対する自己抗体
    Brief Report: Parathyroid Hormone Resistance and Autoantibodies to the PTH1 Receptor

    この短報では,副甲状腺ホルモン(PTH)の結合およびシグナル伝達を阻害する血清中の PTH1 型受容体自己抗体と,それに続いて PTH への抵抗性を獲得した 2 例について論じられている.いずれの症例でも,その他の自己免疫症状も認められた.PTH 抵抗性を獲得した患者では,PTH1 型受容体自己抗体の存在を考慮するべきである.

REVIEW ARTICLE

  • 食塩の処理と血圧
    Salt Handling and Blood Pressure

    食塩の処理と血圧

    食塩摂取量は血圧と関連しているが,その関係は複雑である.この総説は,腎臓の塩分輸送,皮膚および間質における塩分保持,塩分濃度の変化に対する血管の適応,神経ホルモンのシグナル伝達のあいだの,相互作用を取り上げている.

CASE RECORDS OF THE MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL

  • 左季肋部痛と低酸素血症を有する女性
    A Woman with Pain in the Left Upper Quadrant and Hypoxemia

    サルコイドーシスを有する 50 歳の女性に,左季肋部痛と低酸素血症が認められた.室内気の酸素飽和度は 85%で,両肺に断続性ラ音が聴取された.胸部 X 線検査で,びまん性のすりガラス状陰影を伴う中葉および下葉の浸潤影が認められた.診断のための検査が行われた.

Videos, Images, and Multimedia

IMAGES IN CLINICAL MEDICINE

  • 歯肉悪性黒色腫
    Gingival Melanoma

    61 歳の女性が,急速に増大した色素沈着のみられる歯肉病変を訴えて受診した.切開生検で悪性黒色腫であることが確認された.

ORIGINAL ARTICLE VIDEOS

  • 遺伝子治療前後の運動機能
    Motor Function before and after Gene Therapy

    遺伝子治療前後の運動機能

    ハーラー症候群の患児 3 例の,ベースラインと遺伝子治療後 18 ヵ月,24 ヵ月の時点で行った運動機能評価の様子を動画で示す.

NEJM QUICK TAKE

  • 早期の Covid-19 に対するソトロビマブ
    Sotrovimab for Early Covid-19

    早期の Covid-19 に対するソトロビマブ

    重症化リスクの高い Covid-19 患者に対する有効性の高い治療が必要とされている.ソトロビマブは,SARS-CoV-2 を含む多くのサルベコウイルスを中和するヒトモノクローナル抗体であるが,高リスクの Covid-19 外来患者の臨床転帰に対する効果は不明である.新しい研究知見が短い動画にまとめられている.

  • Covid-19 の外来患者に対する回復者血漿
    Convalescent Plasma for Outpatients with Covid-19

    Covid-19 から回復した患者から提供された血漿の投与が Covid-19 の有望な治療戦略として登場した.回復者血漿は Covid-19 の経過の後期では有益ではないと考えられるが,より早期におけるその役割は明らかになっていない.新しい研究知見が短い動画にまとめられている.

  • 血友病 A の遺伝子治療後の第 VIII 因子発現
    Factor VIII Expression after Gene Therapy for Hemophilia A

    血友病 A の遺伝子治療後の第 VIII 因子発現

    血友病 A は血液凝固第 VIII 因子の欠乏または機能不全が原因の出血性疾患であり,血友病 A 患者では自然出血が懸念される.現在試験中の,可能性のある解決策の 1 つに,第 VIII 因子を長期間発現させ,出血頻度を減らす遺伝子治療がある.新しい研究知見が短い動画にまとめられている.

PERSPECTIVE AUDIO INTERVIEW

  • 薬価と革新
    Drug Prices and Innovation

    薬価と革新

    Rena Conti が,新薬の開発を促進しながら,薬価を規制する戦略について論じている.