遺伝・遺伝子
- 重症血友病 B に対する AAV 遺伝子治療の持続的な臨床上の利益Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B
- 多血症の原因としての肝由来様エリスロポエチンの同定Identification of Hepatic-like EPO as a Cause of Polycythemia
- 重症白血球接着不全症 1 型に対するレンチウイルス遺伝子治療Lentiviral Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type 1
- 異染性白質ジストロフィーに対するアチダルサジーン オートテムセルの長期効果Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy
- 前立腺癌スクリーニングにおける多遺伝子リスクスコアの評価Assessment of a Polygenic Risk Score in Screening for Prostate Cancer
- 先天性下痢・腸症の遺伝的構造The Genetic Architecture of Congenital Diarrhea and Enteropathy
- ダノン病に対する AAV9.LAMP2B 遺伝子治療の第 1 相試験Phase 1 Study of AAV9.LAMP2B Gene Therapy in Danon Disease
- 血友病 A に対する CD34 陽性造血細胞を用いたレンチウイルス遺伝子治療Lentiviral Gene Therapy with CD34+ Hematopoietic Cells for Hemophilia A
- 西アフリカ人における APOL1 の両アレル性・片アレル性バリアントと慢性腎臓病APOL1 Bi- and Monoallelic Variants and Chronic Kidney Disease in West Africans
- 持続性高カイロミクロン血症と膵炎リスクを管理するためのプロザシランPlozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk